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中医药临床疗效评价研究中的方法 刘建平 北京中医药大学循证医学中心 2011-08-27 为什么要进行中医疗效评价？ 中医走向国际的需要：针灸、中药 循证实践的需要 高水平临床科研的需要 医疗保险的需要 政府决策的需要 中医临床评价需要科学的方法；而选择恰当的方法需要创新的思维；评价方法研究使我们找到正确的方向 临床科研设计的基本原则 临床流行病学的基本内容 DME设计、测量与评价 设计(原则:对比、均衡、重复、盲法、伦理) 根据研究目的，选择恰当的受试对象； 设置合理的对照 分组和抽样均应当尽可能采用随机化 试验因素要明确、标准化与量化 选定恰当的设计方案； 评定指标与标准要求客观、可靠、量化； 科学估计合适的样本数量； 选择正确的收集、整理与分析数据的方法； 注意防治机遇、偏倚、混杂与交互作用所造成的误差 测 量 指用定量的方法来衡量临床工作科研中所发生各种问题与现象，主要包括： -疾病发生频数与分布的测量即各种率和比； -症状体征(证候)分布规律及其变化； 疾病带来的肉体、精神、经济及社会影响； -费用及经济学成本 评 价 诊断性研究的评价 防治措施效果的评价 预后研究的评价 病因/危险因素评价 保持中医特色与循证的关系 循证的思维起源于中医 循证医学证据积累过程 证据绝非仅仅限于随机对照试验 评价中医与中药的区别 中医疗效评价不能脱离实践 （个体化、整体观） 注重临床结局(包括患者报告的结局) 重视成本-效果经济学研究 西医临床防治研究的模式 提出假说 基础研究：寻求理论根据 动物实验：安全性评价 人体研究： - 观察性研究：提出假说，为进行试验性研究提供依据 - 小样本随机试验：初步研究，探索性，为大样本研究提供证据 - 大样本随机试验：结论性临床试验，帮助临床决 策 ——可靠证据 - 多个随机试验的系统评价——最佳证据 中医临床防治研究的模式 临床使用：经验积累、历史性验证 观察性研究：个案、病例系列、对比研究，获得疗效及安全性初步证据 临床试验：ⅣⅢⅡⅠ验证疗效和安全性 基础研究： - 鉴定有效成分：提出作用假设 - 动物实验：作用机制研究 - 发展和完善理论 如何看待中医药的基础研究？ 需从继承和发展的眼光看问题 必须以疗效证据为前提 动物试验主要用于安全性研究、机理研究 动物模型的疗效难以在人体身上重复 开展应用型研究：疗效驱动的基础研究 从循证医学的定义想到的 循证医学的定义：谨慎、明智、合理地使用证据，结合医生的专业技能和经验，尊重患者的选择。 决定研究模式必须基于临床实践 选择多种研究方法：疗效评价与…相结合 - 卫生服务研究：挪威，加拿大 - 卫生经济学研究 - 社会医学定性研究 - 整合中西两种医学模式 临床干预证据分级的“金字塔” 常用临床研究设计 干预性研究 - 随机对照试验 - 半随机对照试验 - 非随机对照试验 观察性研究 - 队列研究 - 病例对照研究 - 病例系列研究 - 个案报告 个案研究的适用情况 预后清楚且不好的疾病，如肿瘤、中风、冠心病等 经过中医药治疗后发生超出预期的效果：如病情长期稳定或存活 经过中医药治疗后出现的严重副作用 报告的要求：诊断明确、治疗经过详实、有随访记录和客观检查结果 无对照病例系列研究的要求 记录完整的病史和基线 - 既往治疗史 - 疾病病程 疾病稳定(进展缓慢) 预后清楚 患者对治疗有明显的选择倾向 无其它可使用的或可接受的治疗选择 无对照组的病例系列研究的要求(续) 长期随访 病例数多 疗效显著 案例： - 没有常规治疗方法的疾病，不能自愈 - 终末期癌症患者的治疗 - HIV/AIDS患者治疗 - 最佳-最差案例注册资料库分析研究 如何设计“病例系列研究”？ 目的明确 有纳入标准和排除标准，连续病例 治疗经过记录详实：包括中医辨证论治过程 观察指标明确： 随访至终点 报告并发表研究结果 病例-对照研究 回顾性病例分析 根据结局分组 根据暴露分组 前提条件：资料可查阅 建立关联性，但不能推断为因果关系 用于疗效的总结和初步分析，建立假说为前瞻性研究奠定基础 可行性高、费用低，常用于暴露与结局之间关系的研究，如饮食与疾病发生关系，中医药治疗与疾病结局之间的关系 还可用于分析药物副作用 队列研究 前瞻性研究 根据暴露分组 简化纳入标准：与临床实际相吻合 样本量较大 随访时间较长，通常至终点 可用于关联性分析，可以推断因果关系 用于疗效的初步验证，探索可能的治疗因素及预后因素 可行性较临床试验高，费用不低 常用于综合性治疗措施及复杂干预的总体效果评价，安全性评价 随机对照试验的前提 前提