第八章 疾病与人类健康-基因治疗幻灯片.pptVIP

基因治疗 概念 美国的联邦食品与药品管理局( FDA) 于1993 年给出的定义是: “基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预。细胞可以体外修饰,随后再注入患者体内；或将基因治疗产品直接注入患者体内,使细胞内发生遗传学改变。这种遗传学操纵的目的：预防、治疗、治愈、诊断或缓解人类疾病” 1、体细胞基因治疗 ( somatic gene therapy) 治疗基因转移到体细胞内使之表达基因产物,以达到治疗目的； 只影响受试者本人,而与后代无关。 2、生殖细胞基因治疗(germline gene therapy) 将治疗基因转移到患者的生殖细胞或早期胚胎内的一种基因疗法； 永久地改变后代的遗传组成,其目的是要预防后代患特定的遗传疾病。 生殖细胞基因治疗是体细胞基因治疗的延伸与扩展； 各国均禁止将生殖细胞基因治疗用于临床； 我国于1993年制定了《人的体细胞治疗和基因治疗临床研究质控要点》，明确规定仅能进行体细胞基因治疗。 特点 　技术路线的多样性； 　学科的交叉性； 　高风险性； 高度的靶向性。 基因治疗发展经历的3个阶段 第一阶段：70年代－80末，准备时期 又被称为“禁锢时期” 第二阶段：1989－1995年，狂热时期 FDA于1989年批准基因治疗 正式临床试验 第三阶段：1996－现在，理性时