生物制品行业专题研究：CAR-T道阻且长，行则将至.pdfVIP

行业报告 | 行业专题研究 生物制品 证券研究报告 2017 年12 月26 日 投资评级 CAR-T 道阻且长，行则将至 行业评级 强于大市(维持评级) 上次评级 强于大市 CFDA 发布细胞制品重磅政策，CAR -T 行业迎来全新的时代 作者 2017 年 12 月22 日，CFDA 发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则 杨烨辉 分析师 （试行）》，标志着我国正式开启免疫细胞治疗产品的注册上市流程，历时一 SAC 执业证书编号：S1110516080003 年，指导原则最终落地，规范和指导按照药品研发及注册的细胞治疗产品的 yangyehui@ 研究与评价，将细胞治疗从医疗技术转变为药品进行管理，在多个方面包括 郑薇 分析师 药学研究、非临床研究、临床研究等步骤进行了细化的规范指导。 SAC 执业证书编号：S1110517110003 zhengwei@ 前期积累大量理想的临床试验数据有望缩短研发周期 李扬 联系人 lyang@ 由于细胞治疗产品的特殊性，申请人可根据拟申请产品的具体特性自行拟定 临床研究分期和研究设计，一般按研究进度可分为早期临床试验阶段和确证 行业走势图 性临床试验阶段两部分。对于已有人体试验数据，可以根据具体情况免除不 必要的动物试验。对于非注册临床试验数据，可以不同程度接受非注册临床 生物制品 沪深300 试验数据，可接受程度取决于临床试验用样品与申报注册产品的一致性以及 24% 临床研究数据的产生过程，数据的真实性、完整性、准确性和可溯源性，以 19% 及CFDA 对临床试验的核查结果等情况综合科学评价。 14% 9% 海外CAR-T 三巨头并驱争先，诺华率先获批 4% -1% 在 CAR-T 疗法的开发上，美国大幅领先，中国紧随其后，欧洲和日本则明 -6% 显落后。美国是 CAR-T 技术的起源地，诺华、Kite 和Juno 在 CAR-T 研发 2016-12 2017-04 2017-08 上均处于领先地位。2017 年 8 月 30 日，FDA 正式批准诺华 CAR-T 疗法 资料来源：贝格数据 Kymriah（tisagenlecleucel ，CTL-019 ）上市，用于治疗儿童和年轻成人（2~25 岁）急性淋巴细胞白血病（ALL ），比预定的时间提前了5 周，成为全球首 相关报告 个获批的 CAR-T 免疫细胞疗法。2017 年 10 月 18 日，FDA 正式批准 Kite