临床试验和疾病预后研究.pptxVIP

实践是检验真理的唯一标准 实验是验证假设的最好方法 ;1、试述“观察性研究”的局限性？ 2、何谓实验？“实验”和“观察”的区别？ 3、如何评价某药物的疗效和不良反应？ 4、如何评价某种疾病的预后？;流行病学的研究方法;三种常用流行病学方法的关系;观察性研究的天然缺陷;观察性研究的天然缺陷;解决混杂最完美的方法－随机分组;临床试验;随机分组;药物 手术 预防措施 治疗方案（如肿瘤化疗) 特定形式的治疗单元的评价（如冠心病监护病房的作用);临床试验的基本特征;对照 随机化 盲法 重复; 设立对照组的重要性;除了未接受所考核的治疗措施外，其病情特点和预后因素，以及同时接受的其它治疗措施均应与治疗组病例相同，即 治疗组和对照组应均衡可比;随机化;盲 法; 重 复;新药临床试验 评价治疗措施的效果 诊断研究 病因学研究 预后研究 ;新药临床试验 评价治疗措施的效果 诊断研究 病因学研究 预后研究 ;随机对照试验-真实验 （Randomized Controlled Trial，RCT） 非随机对照试验-类实验（quasi-experiment） ;流行病学实验研究－按所具备设计的基本特征;流行病学实验研究－按所具备设计的基本特征;随机对照试验;Ⅰ期临床试验：10-30人，临床药理学和人体安全性评价，观察人体耐受程度和药代动力学：给药方案 Ⅱ期临床试验：RCT，100-300人，初步评价药物的有效性和安全性，推荐临床用药剂量：临床疗效初评价 Ⅲ期临床试验：多中心RCT，进一步确定有效性，监测副作用，收集安全用药信息：临床疗效验证评价 Ⅳ期临床试验：新药批准上市后监测; 流程;平行设计（parallel design） 交叉设计（crossover design） 洗脱期 析因设计（factorial design） 序贯设计（sequential design）;临床试验方案（Protocol）;临床试验的设计实施;明确实验目的 明确研究对象的具体要求和来源 明确规定研究因素和观察指标 确定观察时间及如何进行资料的收集，并做好记录 制定的统计分析计划;根据研究目的选择研究人群，包括实验组和对照组。 入选标准和排除标准必须明确。 选择研究对象的主要原则： 受益：选择可能对干预措施有效（受益）的人群 明显：选择预期发生率较高人群（症状和体征明显） 安全：选择已知干预措施对其无害的人群（不用孕妇、 儿童） 依从：选择依从性好的人群; 决定因素： ①P：某个指标在一般人群中的发生率 P-反映药物疗效的指标 ②d：实验组和对照组要比较的数值差异的大小 d。 ③α和β：检验的显著性水平(α)和检验效率(1-β) 。 ④单双侧：单侧检验还是双侧检验。;计算公式：增加10～15％作为实际样本量;设立对照的意义： 可排除实验因素以外其它因素对实验结局的影响。 常用的对照方法： 标准对照或阳性对照（standard or positive control） 安慰剂对照或阴性对照（placebo or negative control） 自身对照（self control） 交叉对照（crossover control）;标准对照;安慰剂对照;自身对照;两组受试者使用两种不同的处理措施，然后互相交换处理措施。 ;不仅可以进行组间对照（甲组两个阶段与乙组两个阶段之和进行对照；甲、乙两组A疗法与B疗法进行对照），还可以进行自身对照（甲、乙两组两个阶段各自对照）； 消除应用顺序对疗效可能产生的影响； 两阶段之间应有洗脱期； 可研究药物最佳配伍； 适用于慢性稳定的疾病；;除了未接受所考核的治疗措施外，其病情特点和预后因素，以及同时接受的其它治疗措施均应与治疗组病例相同，即 治疗组和对照组应均衡可比;随机分组的原则： 随机分配研究对象到实验组或对照组中去，使得 两组均衡、齐同、可比，避免造成偏倚。 常见的随机分组方法： 简单随机分组（simple randomization） 分层随机分组（stratified randomization） 区组随机化（block randomization）;Simple Randomization;;;Stratification Randomization Categorizing subjects into subgroups by specific characteristics Enables researchers to look int