干细胞技术与临床应用医学.ppt

* * 现在干细胞技术已经广泛应用于临床治疗：血液系统疾病，如白血病；自身免疫系统疾病，如红斑狼疮；神经系统疾病,如脑瘫；分泌系统疾病，如糖尿病等等 * Content Layouts 首先是脑瘫，这是小儿期较常见的严重致残性疾病，以运动障碍和姿势障碍为主要表现的综合征，常并发有癫痫、智力低下、语言障碍等表现，是小儿神经门诊人数的首位，中国日前有患儿超过500万。 面前常规治疗没有特殊的治疗方法，以康复锻炼为主，但由于脑细胞受损后不能再生，大部分功能不能恢复，其康复效果有限。 而干细胞能辅助神经组织的修复，促进受损组织首位再生，并且可以建立新的血管，增加受损组织血供，因而干细胞在治疗脑瘫的有效率在90%以上 目的 探讨干细胞(Cord blood stem cells)移植治疗脑瘫的疗效 方法 选择26例患者，均采用干细胞行鞘内注射、静脉输注治疗，治疗一个疗程后，观察患者临床症状与体征变化，并采用粗大运动评价量表评测患者前后肢体运动功能的变化，采用改良Ashworth分级评定标准对脑瘫患儿肌张力进行评定并进行比较，并对移植前后T细胞亚群的进行比较评价患儿的免疫功能。 结果 治疗一个疗程前后患儿肢体运动功能明显改善(P＜0.01)，脐血干细胞移植后患儿的T淋巴细胞亚群没有明显变化(P＞0.05)。 结论 干细胞移植能有效的改善脑瘫患儿的粗大运动功能，不会对脑瘫患儿的免疫功能产生不良影响。 * 这是来自加拿大，8个月的男婴，因“出生时缺血性脑损伤”入院，治疗前双臂僵硬紧靠身体，双手挛缩，几乎丧失自理能力，经过5次干细胞治疗后，手臂可伸展过肩，可伸手抓东西，可自己翻身并到处移到。对于一个正常小孩再正常不过，但对于他这样一个脑瘫的小孩来说在传统治疗下是无法想象的改变，也意味着患者具备了基本的自理能力。因而患者妈妈感慨道：干细胞给了我们获得幸福的希望。。。。 Timea回国后因其效果显著，主治医生大为惊讶，连称想不到有那么好的效果，遂引起匈牙利媒体重视，争相报道。 5月8号，小女孩的母亲——布达佩斯大学的经济学副教授又带她的女儿，以及其余5位同样是脑瘫的本国同胞前来治疗。已经10月大的小女孩经运动智力测评专家测评，目前综合发育水平为6月龄。2006年10月，小女孩再次来到中国，我们欣喜地发现，现在已经15个月的她，除发育稍显迟缓外，已经没有尖足，可在扶持下迈步，可发音说爸、妈等。 * 患者，男，11岁，因“不能言语，思维及四肢活动障碍11个月” 入院，体检：注意力不能集中，情绪欠稳定，不能言语，计算力、定向力、记忆力障碍，与外界交流差。频繁发作伸舌、咀嚼等不自主运动，双手处于失用状态，四肢均可引出病理征。头颅MRI示：双顶深脑白质病变。入院后经过6次神经干细胞移植，配合康复训练，出院时双手能持物、翻书，情绪明显安静，伸舌、咀嚼等不自主运动消失。但仍不能言语，计算力、定向力、记忆力仍存在障碍，四肢病理征仍可引出。出院20日后采访可见双上肢运动功能基本恢复，四肢病理征消失。出院40余日后开始逐渐可以言语，广州儿童医院心理测评：“总体智力发育边缘水平（IQ=72分），智力结构平衡；社会生活能力正常。” 到随访时，罗坤运动功能完全恢复，言语清晰，与正常人无异。 * 对 出院后10天 患儿父母代诉： 能够说出手电在亮，对字母，数字和颜色，形状有反应，视力测试结果是2/400(20/4000)。 出院后20天 患儿父母代诉：患者能自己从盘子里取食物并能喂到嘴里，这在治疗前很难做到。在两英尺内能判断出妈妈是否戴眼镜。具有了‘视觉搜寻’的能力，别人从她身边悄悄走过时，她能在几英尺以外的距离觉察到。在离人3英尺的距离外，可以看到别人的脸，在敏感试验中，我们把写有大小不同数字的书放在她的膝盖上，让她触摸并追踪，她能成功的触摸和追踪，她的视力从2/400(20/4000)提高到2/350(20/3500) * 进行性肌营养不良：由遗传因素引起的肌肉变性疾病，男性发病，女性携带；进行性的肌肉萎缩无力为主要临床表现，随着年龄增长肌肉逐渐萎缩直至完全丧失自理能力；一般病人在25～30岁以前死于呼吸道感染、心力衰竭。 这是在中央电视台报道的一对10岁的孪生兄弟，同时患有进行性肌营养不良，治疗前平卧不能抬头，不能站立及行走，四肢肌力3级，体重分别为17、19公斤，还达不到五岁小孩的体重标准。而且随着病情的发展，他们只能在恐惧和绝望中等待死神的降临，刚刚才开始的生命就要以这样残忍的方式结束。 但他们是幸运的，在经过4次干细胞治疗后，头可抬离创面，可站立并可步行20米左右，四肢肌力达到4级，体重也都增加了3公斤，这意味着他们进行性的肌肉萎缩得到了遏制，并且肌肉正在再生。干细胞留住了这两个不幸却又万幸的年轻生命！ 对于糖尿病