腺相关病毒介导的囊性纤维化基因治疗课件.ppt

腺相关病毒介导的囊性纤维化基因治疗;1.基因治疗;基因治疗（gene therapy）;囊性纤维化（CF）;囊性纤维化基因治疗的优势;囊性纤维化（CF）;囊性纤维化基因治疗的挑战;目前，用于基因治疗囊性纤维化的最大的挑战是找到一个理想的载体提供的转基因（CFTR），为受影响的器官（肺）。腺相关病毒是最有希望用于治疗呼吸系统疾病的病毒载体系统，因为它具有自然取向的气道上皮细胞，并不会造成任何人类疾病。;属微小病毒科(Parvoviridae)家族成员，无被膜而具有二十面体结构，含线状单链DNA基因组(5kb)。从昆虫到人类都已分离出该病毒，其复制依赖于其他辅助病毒，如腺病毒、痘苗病毒等。;;腺相关病毒2型（AAV2）;;AAV2载体在CF基因治疗的应用及囊性纤维化跨膜电导调节;;;早期的工作表明，血清型AAV1，AAV5的和AAV6比AAV2能够更好地转移到肺细胞。这可能是由于受体AAV2的肺上皮细胞的顶端表面上的数目减少了。含有的CFTR基因的编码部中的病毒基因组的变化也被试图改进用于表达的能力，例如，包含某些元素和使用其他的转录的启动子区域显示了改善后转录的能力。;;;AAV用于CF的优势;未来的发展方向; 谢谢聆听 ！