卫生统计学第八版李晓松第十五章-实验研究设计.pptVIP

第三节 其他试验设计 1.基本概念 群随机试验(cluster randomization trails，CRT)是指将一些完整的群体（不是单个的观测个体）随机分配到不同干预组的研究方法，又称为成组随机试验(group randomization trails)。 CONSORT(consolidated standards of reporting trials)声明将群随机试验定义为：将研究对象以群组为单位进行随机分配的一种试验。群随机单元多种多样，可以是社区、工厂、医院、学校，也可是邻里、车间、病房、家庭等。与群随机试验相对应，前述的以单个实验对象为随机单元的试验也称为个体随机试验。 （二）群随机试验 第三节 其他试验设计 2.基本特征 （1）优势： ①可有效降低对照组受干预组沾染的可能性； ②是某些干预措施如健康教育或政策措施效果评价最合适的研究方法； ③有利于评价具有群体效应的干预效果； ④便于实施且提高个体依从性。 （二）群随机试验 第三节 其他试验设计 （2）不足： ①同一群内个体对干预措施的反应比不同群间的反应具有更大的相似性，因而统计效能低于个体随机试验。 ②设计和分析更为复杂。由于群内相关使得研究的有效样本量减少，也即使用个体随机试验样本量估计公式将低估群随机试验的样本量，从而导致研究的检验效能较低。 ③群的数量较少时难以保证群间基线协变量均衡可比。一般而言，群的数量越少，群间基线的变异程度越大，越难以通过随机化的方法保证群间基线均衡可比。 （二）群随机试验 第三节 其他试验设计 3.常见类型 群随机试验的特殊性在于随机化的单元是群体而非个体，因此个体随机试验中的设计方法在群随机试验中同样适用。在群随机试验中，常用的单因素设计方法有完全随机设计、配对设计和分层设计3种，多因素设计有析因设计。 （二）群随机试验 第三节 其他试验设计 4.需注意的问题 （1）确定个体水平和群体水平上的纳入和排除标准：个体随机试验中实验对象的纳入标准及注意事项同样适用于群随机试验。与个体随机试验不同的是，群随机试验需分别确定群水平和个体水平的纳入和排除标准。 （2）群随机设计的样本量问题：由于同一群内具有一定相关性而带来群效应，群随机试验所需的样本量一般较个体随机试验大，样本量估计时还需要知道群内相关系数或群间方差组分估计值。具体计算可参见有关文献或专著。 （三）群随机试验 小结 1. 实验设计的基本内容包括研究目的、实验对象、处理因素、实验效应以及质量控制，实验对象、处理因素和实验效应被称为实验设计的三个要素。 2. 实验设计的基本原则是对照、随机和重复。对照的形式有空白对照、安慰剂对照、实验对照、标准对照、自身对照和相互对照；随机包括随机分组和实验顺序随机；重复包含整个实验的重复、多个实验对象进行重复、同一实验对象的重复观察。 3. 准确度是观测值与真实值的接近程度；精密度是相同条件下对同一对象的同一指标进行重复观测时，观测值与其均数的接近程度。灵敏度是用该指标检出效应差异的能力；特异度是用该指标鉴别无效应差异的能力。 小结 4. 观测值与真实值的差值称为误差，误差有随机误差和非随机误差，非随机误差的来源主要有选择偏倚、测量偏倚和混杂偏倚。 5. 常用的实验设计方法有完全随机设计、配对设计、随机区组设计和析因设计，各有其优缺点及样本量估计方法。 6. 随机对照临床试验和群随机试验设计均有相应的特征及应用的注意事项。 * * * * * 第一节 实验设计的基本内容与原则 2. 随机与重复 随机化使大量难以控制的非处理因素在实验组和对照组中的分布相当。根据是否按照混杂因素对实验对象进行分层，随机分组的方法可以分为完全随机和分层随机两种。 完全随机：直接对实验对象进行随机分组即可。 分层随机：若先按混杂因素将实验对象分成若干层，再对每一层内的实验对象进行随机分组。 （五）基本原则 第一节 实验设计的基本内容与原则 2.随机与重复 重复具有3个层面的含义： ①整个实验的重复。在实验研究设计中，应确保整个实验在相同的条件下可以重现，从而提高研究结果的可靠性。 ②多个实验对象进行实验。实验研究要有足够的样本量才可能获得可靠的结论。 ③同一实验对象的重复观察。由于客观因素、实验对象或实验条件不稳定或有规律的变动时，往往需要对同一实验对象进行多次重复测量，以提高观测结果的精密度。 （五）基本原则 第一节 实验设计的基本内容与原则 1. 误差来源