遗传性疾病的诊断及防治教学教材.pptVIP

如何提高基因的持续高效表达，从下列 几方面考虑： 1、选择高效的基因转移方法； 2、选择适当的受体细胞（生命周期长的细胞） 3、选择适当的载体（能使Gnen高效表达,如慢病 毒载体） 1. 导入基因的持续表达 （六）、基因治疗中存在的问题及对策 2. 导入基因的高效表达 3. 安全性问题—— Gelsinger事件 1999年9月，一位18岁美国青年Jesse Gelsinger因一种在医学上称为鸟氨酸转氨甲酰酶不足症的罕见遗传性疾病而在美国宾夕法尼亚州大学人类基因治疗中心接受基因治疗时不幸死亡，是美国首位明确由基因治疗导致丧生的患者。 2002年法国连续发现2名接受基因疗法的“气泡儿童”出现了类似白血病的症状。 美国2003年1月宣布：鉴于法国接受基因治疗的“气泡儿童”患上了白血病，该局决定暂停27项类似的基因治疗试验。 基因领域的专家仍然指出，基因治疗的好处远远大于其弊端，基因疗法对目前无法治愈的疾病的治疗提供了最大的希望。 值得提出的是，无论哪一种基因治疗目前都处于初期的临床试验阶段，均没有稳定的疗效和完全的安全性，这是当前基因治疗的研究现状。可以说，在没有完全解释人类基因组的运转机制，充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前进行基因治疗是相当危险的