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孤儿药相关的研究发展态势分析 　　摘要：采用科学计量方法，以Web of Science为数据源，对1986～2014年间孤儿药相关文献进行计量分析，从时间分布、地区分布、机构分布、出版物分布、作者分布及论文被引频次分布等方面，对所有相关文献进行统计和计量分析，把握其分布特征，以期得出全球各大地区孤儿药这一领域的研究动态和发展趋势。 　　关键词：web of science；孤儿药；罕见病；文献计量 　　1引言 　　孤儿药（orphan drug）是指一些专门用于治愈或治疗（控制）罕见病的特效药物。罕见病（rare disease）即受累人数较少的疾病，因各国流行病学数据标准不一，没有统一的定义。根据美国国立卫生院（NIH）统计认定，目前已有近7000种疾病为罕见病，约占人类疾病总数的10%。这些罕见病种类繁多，通常病情较为严重[1]。然而，因孤儿药主要用于治疗罕见病，研发成本高、难度大，临床用量有限，药企获益有限，造成研发动力不足。导致罕见疾病患者无从获得满意的药品或医疗服务[2]。从20世纪80年代开始，世界各国日益关注孤儿药的开发。美国和欧盟等一些发达国家和地区相继实施了特殊政策以促进本国孤儿药的开发。美国孤儿药法案（Orphan Drug Act，简称ODA）和欧盟孤儿药法案至今已施行了多年，由此促进了孤儿药的研究与开发[3]。孤儿药的研发，已成为医药界的重要研究课题。 　　本研究利用文献计量学的方法，即利用数学和统计学的定量分析方法，对Web of Science收录的已发表的有关孤儿药的文献进行统计分析，以期得出全球各大地区孤儿药这一领域的全球研究动态和发展趋势。 　　2数据来源及研究方法 　　本研究所使用的数据，全部来源于Web of Science。具体检索方法是：以Web of Science核心集合数据库中的3个引文数据库（SCI-Expanded，SSCI，AHCI）和两个会议论文引文数据库（CPCI-S，CPCI-SSH）为文献来源，在Web of Science中直接输入主题词Orphan Drug对数据进行检索，选择时间跨度为1986年～2014年5月20日，检索结果共有1907条文献记录（检索时间为2014年5月20日）。 　　本研究所使用的分析方法，是将Web of Science中自带的分析功能、EndNote统计软件及文献计量在线分析平台[4]的分析功能相结合，从年代分布、地区分布、出版机构分布、期刊分布、作者分布、主题词分布及被引频次分布等方面，对1907篇有关孤儿药的文献进行综合计量分析。 　　3数据库结果与分析 　　3.1文献年代分布 文献发表的年代分布在一定程度上反映了这一领域大致的研究状况、发展速度以及发展趋势，在对应年代所发表的文章数量则能够在一定程度上反映这一学科在该时期的研究水平及发展程度。Web of Science核心合集数据库孤儿药文献年代分布，见图1。 　　3.2文献国家地区分布 在1907篇文献中，排除143篇无国别字段的文献（7.499%），余下的1764篇孤儿药文献涉及到了全球范围内的53个国家及地区，不难看出关于孤儿药的研究尚未在全球范围内普及，而且存在着严重的地区不平衡，仅仅是部分发达国家和发展中国家进行研究，各个国家的发文量见表1。 　　3.3文献作者分布 在1907篇的孤儿药文献中，匿名的论文为74篇，其余的1833篇论文共涉及作者890人，发文量最多的作者共参与发表论文24篇。孤儿药文献核心作者发文量前10位情况，见表2。根据普莱斯公式： 　　式中Nmax为发表论文数量最多的作者的论文数，经计算可知m为3.89，取整后m为4，即我们可以将发表论文数量在4篇以上的作者定为核心作者，共145人。 　　3.4文献研究方向分布 在1907篇孤儿药研究相关文献中，其研究方向已经向74个学科领域渗透，表3统计了孤儿药文献所涉及学科领域前十位的情况。 　　3.5孤儿药文献主要关键词分布 孤儿药文献当中除去罕见病和孤儿药两个关键词以外，最多的关键词是孕烷受体、细胞核受体、细胞色素P450合G蛋白偶联受体，其分布情况，见图2。 　　3.6文献发表机构与合作分布 在统计的1907篇文献中，有150篇文献无机构字段，其余文献涉及的作者机构共有542家，分布广泛。说明该研究已引起众多机构的关注。孤儿药文献发文机构分布情况，见表4。 　　由于孤儿药的研究难度大，所需要的技术支持较为严格，使得孤儿药的研究过程很难通过个人或小团队合作来完成，进一步推进孤儿药物的研究以大团队或国际联合的形式来完成，这样可以在合作过程中取长补短，分部完成各自较为强大的研究部份，图3为全球各机构之间的合作关系图，由于涉及机构数量大，各机构之间合作密切，该图只截取了核心