实验设计experimentldesign原理及基本原则.pptVIP

临床设计除应遵守实验设计的基本原则和 方法外，在病例选择、设立对照、疗效选择 方面，避免实验偏倚及效果评价等方面均有 其特点。因为： ①研究的对象是人，人权、人道； ②个体差（生物学变异、社会和心理因素； ③实验例数受限制； ④受试对象中途停止； ⑤观察时间不易保证同时； ⑥标准化较难保证等。 实验设计中要注意： 1．病例选择 最基本的要求是诊断必须明 确,制定统一的诊断标准。标准化。依从 性：志愿配合试验，严格遵从试验的各项 要求。有可能发生防碍试验进行情况者不 宜入选。 2．设立正确的对照 非处理因素较动物 实验多。常用的对照形式：历史对照，随 机同期对照，安慰剂对照，标准治疗对照。 3．效应指标的选择 尽量能客观衡量的指标。 4．防止试验偏倚 偏倚 (bias) 是在研究组间变量差异时产生的一种系统误差。是对真实情况的偏离。病人的心理、研究者的主观意识等。 （1）临床试验中常见的偏倚 选择性偏倚 产生于实验设计阶段，主要由于选择受试对象的方法不正确所造成。 信息偏移（information bias）产生于研究的实施阶段，在资料的观察、测量及收集方法上，诊断试验的灵敏度、特异度，以及患者提供各种有关信息的准确性方面都可能有不足。常见有： ①暴露怀疑偏移；②诊断怀疑偏移；③测量偏移；④回忆偏移；⑤报告偏移；⑥归类错误偏移（错误分类偏移）；⑦诱导偏移。 混杂性偏倚 在评价被研究因素和疾病的关系时，如果 存在外来因素，该外来因素与该病及研究因 素均有关系，使得资料中研究因素的效应与 外来因素的效应混杂在一起，产生混杂性偏 倚。从而全部或部分掩盖或夸大研究因素和 疾病之间的真实联系。 是一种系统误差，可发生在试验的设计 阶段，常常不易被识别，但在资料分析阶段 可以用统计学方法加以清除。 （2）偏倚的防止和处理 临床试验设计必须严格合理 坚持随机化分组 盲法试验 有单盲、双盲和三盲。 限制 在选择试验对象时，限制在具有一定特征的对象中进行观察，以排除其他因素的干扰。 配对 为病例的每一个研究对象匹配一个或几个具有同样特征的对照，然后进行比较。配对常能消除某些潜在的混杂性偏倚。 标准化 标准化率的计算方法有直接法、间接法和反推法。 多变量分析 目前多采用Logistic回归模型进行多变量分析。 调查研究设计 调查研究方法广泛应用于预防医学、 临床医学及基础医学领域。 一．常用的调查 1．居民健康状况调查 是评价居民健康水平和实行防治措施的主要依据。这种调查包括人口构成、死亡率、死因构成、平均寿命、患病率、身体发育等指标。 2．流行病学调查 是认识疾病的流行现象和流行规律的重要方法，包括疫源地调查、爆发流行调查、流行病学侦察、预防接种效果调查等。 3．病因学调查 是探索病因的一个重要手段，可为深入 研究病因学作出定向性依据。 包括二个方面： 一是疾病分布与构成的调查，如患者的 姓别、年龄、职业等； 二是疾病与各种因素 如气候、水质、营 养、生活习惯、地理环境等之间的关系。 4．临床中、远期疗效随访调查 是对某些慢性病疗效观察或某种新的治疗方法观察其中期和远期治疗效果的重要方法。 因为从门诊和病房获得的第一手资料是近期疗效资料，近期的疗效不能代表中或远期的疗效。 5．卫生学调查 现场调查在卫生学的研究方法中有着重 要的地位，如城市大气污染的调查、水质情 况的调查、车间毒害对工人健康的影响等。 这些调查不仅为深入研究各种问题提供宝贵 的资料，还可以对预防工作提出具体而有效 的措施性意见。 尚有生理正常值的测定，寄生虫病、结核病和地方病现状及流行规律和防治效果调查等等也都广泛采用调查方法。 调查的主要特点：样本大，应答率低， 产生系统误差的机会多。 实验设计（experimental design）原理及基本原则 魏敏杰、阮 强、 罗阳、孟繁浩、 富伟能、王振宁、陈 磊 中国医科大学 实验的基本要素 处理因素 受试对象 实验效应 处理因素的性质 化学：药物、毒物、激素、营养素等 有机和无机的化学物质； 物理：电、磁、射线、温度、湿度、 乏氧等； 生物：细菌、真菌、病毒、寄生