基因治疗肿但瘤策略.pptVIP

RNAi技术的快速发展必将推动生物学和医学的大步前进。RNAi在医学领域的应用也必将为各种疾病尤其是肿瘤等疾病的根治带来希望。但是,从目前RNAi的研究现状来看,在哺乳动物中,RNAi并不能完全阻断基因的表达,尤其是异常高表达的基因,这将促使人们去探索研究新的更高效siRNA表达载体体系。为了促进基于RNAi的基因药物进入临床研究和应用,大量的研究已集中到提高siRNA分子的工业化生产能力、增加siRNA分子稳定性、开发siRNA药物的靶向传递系统等方面。尽管如此,RNAi在癌症治疗中的应用已经取得非常大的成就,因此我们有理由相信RNAi必将对癌症的最终根治起到重要的作用。 第四节 核酶用于基因治疗? 1983年美国Cech和Altmann发现并鉴定了一类具有酶催化作用的核苷酸片断，称为核酶(Ribozyme)。这一发现使酶的概念从蛋白领域扩展到核酸领域。 核酶具有核苷酸内切酶的活性，它能在无蛋白质的条件下切割靶RNA分子。 核酶用于基因治疗的条件是 ①找出肿瘤发生发展中关键性的蛋白质； ②这种蛋白的氨基酸序列（和编码基因序 列）必须是已知的，以便设计核酶的切 割位点； ③所设计的核酶必须能够切割靶RNA； ④肿瘤细胞必须