基因治疗肿瘤的策略教案.ppt

三、外源基因在体内表达的可控性 外源基因导入后,在体内的表达若能人为调控,将对恶性肿瘤及诸多疾病的基因治疗有所突破。目前已经发现了一个可诱导的调控系统—TAXI/UAS 系统。该系统应用一个酵母GAL4 的顺式元件作为外源基因的上游,另组建一个激素受体(孕酮) 及一段GAL4 的反调控基因子的嵌体,将两个载体共转染靶细胞后,只有当诱导物(孕酮) 或其拮抗物(米非司酮) 存在时,目的基因才能表达。 四、其他原因 ⑴ 某些体内原代细胞转基因及基因表达水平往往不及体外建株细胞； ⑵ 靶基因在体内表达持续时间较短； ⑶ 在处理多系统基因紊乱过程中基因治疗的作用远未清楚； ⑷ 基因治疗刚开始用于人体实验，其长期疗效和不良作用尚不清楚，有待于大量的实验研究 问题与展望? 肿瘤基因治疗的研究进展很快，临床上在部分肿瘤中使用基因治疗已经显示出较好的抗癌、抑癌作用与较轻微的副作用，但还需要进一步增加该疗法的特异性与基因转导靶癌细胞的有效性研究。 目前使用最多的是病毒载体，如：逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒和疱疹病毒。非病毒的基因治疗方法包括：脂质体、无载体的DNA（裸DNA）注射、蛋白DNA复合物（基因枪）、磷酸钙试剂、电启动子、细胞内微量注射DNA等。 尽管在体内载体的转导与表达率尚不够理想，临床上还没有较全面的成功经验，但面对复杂的基