课件：临床疗效及疾病预后研究.ppt

* * * * * * （5）随机分组 常用随机分组方法： 简单随机化 区组随机化 分层随机化 例如：将10名研究对象随机分配到甲（实验组）、乙（对照组）两组，先将研究对象编号，然后从随机排列表中任选一行数字，取个位数字后，排列如下： 研究对象编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 随机数字 6 1 5 4 0 7 8 3 9 2 所属组别 甲 乙 乙 甲 甲 乙 甲 乙 乙 甲 简单随机化（simple randomization） 1 A B C 2 A C B 3 B A C 4 B C A 5 C A B 6 C B A 以三种处理为例： 以每一个随机数字对应一个区组排列，如下：随机数字1-6分别代表不同的区组排列，7-9和0 舍弃 区组随机化 分层随机化 分层目的：使某些对结果影响较大的因素在各组中尽可能相等 分层因素选择：根据不同疾病 分层因素的数量和分级：不宜太多，否则组合太多且病人收集有一定困难 分中心随机也可看成是一种分层随机 分层随机化安排：各层做一张随机安排表，病人入选时首先确定属于哪一层，然后根据该层的随机表安排。 分层随机化 例：用某中医手法治疗婴儿呃逆临床试验，按月 龄和性别进行分层随机化 月龄 0-3 4-6 7-9 10-12 性别 男 女 男 女 男 女 男 女 A B A A B B A B A A A B A B A B B A B B B A A A … … … … … … … … B B B A A A B B （6）盲法 指临床试验中，不让受试者、研究者或其他有关工作人员知道受试者接受的是何种处理，从而避免他们的行为或决定干扰实验结果。 据设盲程度不同可分为： 开放试验：不用盲法的试验。如手术治疗与保守治疗的效果评价。 单盲试验：仅有受试者不知道自己接受何种处理的试验。 双盲试验：受试者和研究者均不知道受试者接受的是何种处理的试验。 三盲试验：受试者、研究者和其他有关工作人员均不知道受试者接受的是何 种处理的试验。 双盲法的实施 对研究对象盲法随机编码，并同时随机分配； 药物编码分配包装； 准备应急信件和保存盲底文件； 试验终止及数据录入锁定（不能改动）后第一次揭盲分组，如分A,B组； 数据分析和总结报告完成后第二次揭盲处理内容，如指明A为试验组，B为对照组。 （7）明确观察指标和疗效判定标准 观察指标是反映研究因素效应的指标，可以是终点指标如病死率、并发症发生率、致残率、治愈率、存活率、生存质量等；也可以是中间指标如症状、体征的改变、实验室检测指标如血清胆固醇水平、血糖水平等。一般强调用终点指标。 疗效判定标准应明确，采用国内外公认的判断标准。 （8）资料收集与分析 治疗随访 资料分析：定量资料选择均数及t检验或方差分析，分类资料选择χ2检验及计算率差或率比等 出现结局 未出现结局 合计 实验组 a b a+b 对照组 c d c+d 合计 a+c b+d a+c+b+d 应先明确试验组、对照组某事件发生率有多大，然后进行统计学检验看两组疗效差异有无统计学意义。还可计算以下指标。 ① 相对危险度 （relative risk，RR） 若结局为不良事件的发生，则RR为治疗组发生不良事件（adverse outcome）的危险度除以对照组的危险度。 RR=治疗组不良事件发生率/对照组不良事件发生率 ② 相对危险度的减少（relative risk reduction，RRR） RRR表示与对照组相比，其不良事件减少的相对数。 RRR=（对照组不良事件发生率-治疗组不良事件发生率）/对照组不良事件发生率。 RRR表示与对照组相比，治疗组不良事件减少的百分比。或对照组不良事件发生者中，有百分之多少是由于未使用该干预措施。 ③ 绝对危险度减少（absolute risk reduction，ARR） ARR为对照组事件发生率（危险度）减去治疗组事件发生率（危险度） ARR表明治疗组由于采取某干预措施，减少的不良事件发生率。 若为收益指标如治愈率、有效率等，RRR可改为RBI（relative benefit increase，相对效益增高），ARR可改为ABI（absolute ben