罕见病药品在我国的可获得性及可负担性研究-社会医学与卫生事业管理专业论文.docxVIP

万方数据 万方数据 A Dissertation Submitted in Partial Fulfillment of the Requirements for the Degree of Master The Availability and Affordability of Orphan Drugs for Rare Diseases in China Candidate: Wang Yingxiao Major: Social Medicine and Health Management Supervisor: Associate prof.Gong Shiwei Huazhong University of Science and Technology Wuhan, Hubei 430074, P. R. China Jan, 2014 独创性声明 本人郑重声明，本学位论文是本人在导师指导下进行的研究工作及取得的研 究成果的总结。尽我所知，除文中已经标明引用的内容外，本论文不包含任何其 他个人或集体已经发表或撰写过的研究成果。对本文的研究做出贡献的个人和集 体，均已在文中以明确方式标明。本人完全意识到本人将承担本声明引起的一切 法律后果。 学位论文作者签名： 日期： 年 月 日 学位论文版权使用授权书 本学位论文作者完全了解学校有关保留、使用学位论文的规定，即：学校 有权保留并向国家有关部门或机构送交论文的复印件和电子版，允许论文被查阅 和借阅。本人授权华中科技大学可以将本学位论文的全部或部分内容编入有关数 据库进行检索，可以采用影印、缩印或扫描等复制手段保存和汇编本学位论文。 本论文属于 保密□ ，在 年解密后适用本授权书。 不保密□。 （请在以上方框内打“√” ） 学位论文作者签名： 指导教师签名： 日期： 年 月 日 日期： 年 月 日 目 录 摘要1 Abstract 3 前言6 1 研究设计与方法 8 1.1 研究目的8 1.2 研究内容8 1.3 研究方法8 1.3.1 文献研究法8 1.3.2 比较研究法9 1.3.3 问卷调查法9 1.3.4 统计分析法9 1.4 资料来源9 1.5 技术路线10 2 罕用药可获得性国家水平比较 11 3 罕用药在我国医疗机构的可获得性调查研究 21 3.1 研究的方法21 3.1.1 调查疾病及药物的选择21 3.1.2 调查医疗机构的选择22 3.1.3 药品的可获得性及评价标准24 药品的可获得性24 药品可获得性的评价标准24 3.2 罕见病药品可获得性结果分析25 3.2.1 罕用药在我国医疗机构的可获得性水平25 3.2.2 罕用药在我国东中西部医疗机构中的分布状况28 4 罕用药在我国的可负担性调查研究30 4.1 药品的可负担性及评价标准30 4.1.1 药品的可负担性30 4.1.2 建议日剂量和治疗周期30 4.1.3 最低日薪标准的确定31 4.1.4 药品可负担性的评估方法31 4.2 罕见病患者药品可负担性结果分析31 4.2.1 罕用药的价格31 4.2.2 罕用药的可负担性33 5 我国罕用药的可获得性和可负担性障碍因素分析40 5.1 罕用药的生产厂家数对药品可获得性的影响40 5.2 罕用药在我国医疗机构中的可获得性障碍因素41 5.3 罕用药基本医疗保险报销水平对药品可负担性的影响43 6 讨论与建议47 6.1 国内外罕用药立法情况及作用48 6.2 国外罕用药的价格管制措施49 6.3 促进我国罕用药可及性的建议49 6.3.1 积极促进我国罕用药的相关立法49 6.3.2 完善罕见病的医疗保险体系50 6.3.3 建立罕见病及罕用药信息发布平台50 6.3.4 建立罕用药的储备供应体系51 7 结论52 8 创新与不足52 8.1 本文的创新点52 8.2 本文的不足52 参考文献53 综述及参考文献57 致谢68 附录 1（攻读学位期间发表论文目录）69 附录 2(调查表)71 华中科技大学硕士学位论文 华 中 科 技 大 学 硕 士 学 位 论 文 PAGE 10万方数据 PAGE 10 万方数据 罕见病药品在我国的可获得性及可负担性研究 研究生：王英晓 导 师：龚时薇 副教授 摘要 目的：了解我国罕见病药品的可获得性及可负担性状况，为我国政府制定积极推 进罕见病患者生活质量的相关政策提供依据。 方法：将罕用药可获得性评价指标分为罕用药的市场可获得性和医院水平的患者 可获得性。罕用药的市场可获得性程度通过国外上市的罕用药在我国上市的比例 来评价；罕用药医院水平的患者可获得性程度，应用 WHO/HAI（世界卫生组织 /国际健康行动组织）的药品可获得性来衡量。罕见病药品的可负担性，根据 WHO/HAI 的标准化价格