临床科研设-临床流行病学 四川大学华西医院-6 治疗研究.pdfVIP

治疗性研究与评价 陈 进 四川大学华西医院 卫生部中国循证医学中心 /国际临床流行病学地区资源培训中心 主要内容 治疗性研究证据评价的重要性 治疗性研究的方法 影响防治性研究质量的因素 防治性研究的评价标准 治疗性研究证据评价的重要 性 一、医学研究的最终目的是：使患者得 到最好的防治效果。 提高临床治疗水平, 需要新的防治措 施，它是医疗卫生事业中需要解决的重 要问题之一。 临床医学中最活跃的部分，科研论文中 占半数。 例1: 设想： 脑卒中 颈内动脉阻塞段远端区域脑梗死 设想：病变段血管作旁路手术——改善病变区血 供——可以减轻患者的症状。 技术上是可行的 将颞浅动脉与颈内动脉远端作吻合。 根据生理学的知识，这一治疗的价值似乎是十分明显 的。 既往成功例子： 冠状动脉旁路手术 临床上获得成功而被广泛应用。 实际： 颈外动脉／颈内动脉(EC／IC)旁路手术研究组 颞动脉旁路手术的随机对照试验 313：1191， 方法 术组和药物治疗组。 手术成功率很高，手术结束后96％的吻合通路畅通。 结果:两组患者5年后的病死率和脑卒中发生率相 同，但接受手术治疗者的死亡发生更早。 说明: 根据已知疾病发病机制提出的治 疗设想可以很有道理，但在病人 身上进行严格的检验却会显示无 效。 例2: 研究发现：急性心肌梗死病人存活出院后， 有频发室性期前收缩者的预后比无频发室性 期前收缩者差(即心脏病再次发作和死亡的 危险更大) 设想：用抗心律失常药物控制前者的室性期 前收缩能改善其预后。 随机对照临床试验得到了未曾预料的结 果(ED stein AE，et al.J Am Coll Cardiol，1991，18：14)： 结果:心肌梗死后有频发室性期前收缩的 病人服用抗心律失常药氟卡尼、恩卡尼(Ic 类）和莫雷西嗪(Ib类）虽然成功地控制了 室性期前收缩，但病死率显著高于安慰剂 对照组。 原定2年，结果治疗10个月后提前中止。 原因之一: 抗心律失常药物使患者的心律失常得到了 控制，但它们对心脏的其他有害作用却更大。 心梗治疗指南：对AMI后频发室早采用密切观 察，短期用利多卡因（24小时）. 二、防治性研究的复杂性 种属间存在差异 来自理化试验、动物试验的结果未必能在人 体上重复。 因此，经过药理、毒理、动物实验后，还必 个体间存在差异 同一种疾病在不同个体身上的表现不同； 同样的治疗方法，不同患者疗效不同。 自体间存在差异 同一个体，可因年龄、健康状况、情绪、环境、气 候等不同，对疾病的抵抗力、耐受力和对治疗的敏 感性不同。 疾病本身的复杂性 一因多病，多因一病 除遗传、生物因素外，环境因素、社会心理因素对 疾病均有影响。 干预措施的多重作用 治疗措施对机体的作用不是单一的，有的有益，有 的无益，有的有害。 因此，一项防治措施是否有效、无 害，必须经过科学的评价—— 防治性 研究。Treatment should be given: not because they ought to work, but because they do work. 三、我国临床治疗性研究质量的现况分析 35种中华牌医学杂志164RCT （1995~1996） ——文章发表在《中华医学杂志》 1999年1期 随机对照方法：