多能干细胞分化来源视网膜色素上皮细胞移植治疗视网膜变性研究进展.PDF

( ) 2014 5 4 2 Chin J Cell Stem Cell (Electronic Edition), May 2014,Vol. 4, No. 2 中华细胞与干细胞杂志 电子版 年 月第 卷第 期 97 •综述• 多能干细胞分化来源视网膜色素上皮细胞移植治疗 视网膜变性研究进展 邓雯丽 向萍 金子兵 【摘要】视网膜色素上皮（RPE ）对视觉功能的维持起着至关重要的作用。视网膜变性 是全球不可治愈性致盲疾病的重要原因，它由视网膜色素上皮功能失常所引起。因此，视 网膜色素上皮移植是视网膜变性患者恢复视力的一种最有前景的手段之一。随着干细胞 技术的快速发展，从多能干细胞 (PSC) 到有功能的视网膜色素上皮细胞的体外分化诱导技 ESCs iPSCs 术已经成熟，其中包括胚胎干细胞（ ）和诱导多能干细胞 ( ) 等。此外，从患者特 异性 iPSCs 分化而来的 RPE 更能用于阐明发病机理并有针对性地个体治疗。更值得一提 的是，经诱导得到RPE 的移植不论在动物模型中，还是在临床试验里都已经得到了可喜的 治疗效果。本文回顾 PSC 来源 RPE 干预治疗视网膜变性的最新研究进展。 【关键字】色素上皮，眼； 胚胎干细胞； 多潜能干细胞； 视网膜变性； 干细 胞移植 The research progress toward clinical transplantation of pluripotent stem cell-derived retinal pigmented epithelial cells Deng Wenli, Xiang Ping, Jin Zibing. Division of Ophthalmic Genetics, Laboratory for Stem Cell Retinal Regeneration, The Eye Hospital of Wenzhou Medical University, Wenzhou 325027, China Corresponding author:Jin zibing, Email jinzb@mail.eye.ac.cn ： Abstract Retinal pigmented epithelial (RPE) cell is essential to maintain retinal 【 】 function. RPE loss or dysfunction is the leading cause of incurable blindness worldwide. RPE cell replacement has been one of the most promising approaches to restore vision for these patients. With rapid progress of stem cell biology, great efforts have been made to induce functional RPE cells from pluripotent stem cells (PSCs), including embryonic stem cells (ESCs) and induced pluripotent stem cells (iPSCs). Disease-specific RPE cells differentiated from patient iPS cells are greatly expected to elucidate mechanism of pathogenesis and personalized therapies for retinal degenerative diseases. Additionally,