基因制药00-绪论课件.pptVIP

生物技术制药;内容提要;目的和要求;本课程知识结构及相互之间的关联;教学内容;教 材;第一章 绪 论;第一节 生物技术的发展史;一 概 述;19世纪： 细胞是生命的基本单位 细胞学说： 细胞是动植物结构和功能的基本单位，一切生命现象都是以细胞为基础表达的;;生物技术的重要性;生物技术学科的地位;二 生物技术发展简史;2、近代生物技术阶段 1680年，荷兰微生物学家安东.列文虎克发明显微镜发现了微生物 1865年，法国科学家巴斯德证明了发酵原理 1928年，英国 Fleming发现青霉素;3、现代生物技术 1953年，Watson 和Crick提出DNA双螺旋结构 1973年，建立DNA重组技术 1975年，建立单克隆抗体技术 1978年，大肠杆菌表达出胰岛素 1988年，PCR方法 1997年，英国克隆多利羊 2003年，人类基因组测序完成;近半个世纪生物技术发展的10大里程碑;1982年 FDA 批准了第一个基因工程药物--重组人胰岛素 1983年 Mullis 发明了聚合酶链式反应（PCR）技术 1990年 人类基因组（Human Genome Project）计划启动 1997年 克隆羊多利诞生 2003年 人类基因组测序完成;4、现代生物技术定义;（2）要 点; （3） 生物技术与诸学科关系; 医学生物技术药学生物技术动物生物技术农业生物技术海洋生物技术 微生物生物技术;上游工程: 是生物技术的实验室研究阶段，应用基础研究，产生三新产品的源泉。 下游工程: 是生物技术的扩大生产，加工应用阶段，使三新产品能达到三化: 商品化、工程化、企业化，是效益阶段。;现代生物技术的基础学科和分支;一 生物技术药物的分类 二 生物技术药物的特性;从神农尝百草到药物分子设计;3. 传统药物学 （1）生态学 天然药的来源、形态、组织特征和化学成分，以便鉴定 （2）药物化学 化学药物的制备原理、方法，结构与药理作用。;生物药物和生物技术药物;3. 生物技术药物 采用DNA重组技术或其它生物技术研制的蛋白质或核酸类药物。 4. 生物药品 指以微生物、寄生虫、动物毒素、生物组织作为起始原料，采用生物学工艺或分离纯化技术制备，并以生物学技术和分析技术控制中间产物和成品质量制成的生物活性制剂。包括：疫（菌）苗、毒素、类毒素、免疫血清、血液制品、免疫球蛋白、抗原、变态反应原、细胞因子、激素、酶及辅酶、McAb、DNA重组产品以及体外免疫试剂等。;一 生物技术药物的分类;二 生物技术药物的特性;一 生物技术制药的特征 二 生物技术在制药中的应用 三 生物技术制药的现状和前景;生物医药产业;大规模生产生物活性物质;一、生物技术制药的特征;2. 高投入 生物制药是一个投入相当大的产业，主要用于新产品的研究开发及医药厂房的建造和设备仪器的配置方面。目前国外研究开发一个新的生物医药的平均费用在1~3亿美元左右，并随新药开发难度的增加而增加（目前有的还高达6亿美元）。一些大型生物制药公司的研究开发费用占销售额的比率超过40%。显然，雄厚的资金是生物药品开发成功的必要保障。;3. 周期长 生物药品从开始研制到最终转化为产品要经过很多环节；实验室研究阶段、中试生产阶段、临床试验阶段（Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期）、规模化生产阶段、市场商品化阶段以及监督每个环节的严格复杂的药政审批程序，而且产品培养和市场开发较难，所以开发一种新药周期较长，一般需要8~10年，甚至10年以上的时间。;4. 高风险 生物医药产品的开发孕育着较大的不确定风险。新药的投资从生物筛选、药理、毒理等临床前试验、制剂处方集稳定性试验、生物利用度测试，以及用于人体的临床试验以及注册上市和售后监督一系列步骤，可谓是耗资巨大的系统工程。任何一个环节失败都将前功尽弃，并且某事药物具有“两重性”，可能会在使用过程中出现不良反应需要重新评价。一般来讲，一个生物工程药品的成功率仅有5~10% 。时间却需要8~10年，投资1~3亿美元。另外，市场竞争的风险也日益加剧，“抢注新药证书和抢占市场占有率”是开发技术转化为产品时的关键，也是不同开发商激烈竞争的目标，若被别人抢先拿到药证或抢占市场，就会前功尽弃。;5. 高收益 生物工程药物的利润回报率很高。一种新生药物品一般上市后2~3年即可回收所有投资，尤其是拥有新产品、专利产品的企业，一旦开发成功便形成技术垄断优势，利润回报能高度10倍以上。美国Amgen公司1989年推出的促红细胞生成素（EPO）和1991年推出的粒细胞集落刺激因子（G-CSF）在1997年的销售额已分别超过和接近20亿美元。可以