第十一章 基因治疗幻灯片.ppt

* * “自杀基因” 疗法 “自杀基因”(suicide gene)的产物可将一种无害的药物(前药物)转化成有毒性的底物。 单纯疱疹病毒的胸腺嘧啶激酶(HSV1TK) gene theraty * * “自杀基因” 疗法 “自杀基因”(suicide gene)的产物可将一种无害的药物(前药物)转化成有毒性的底物。 旁观者效应(by-stander effect) gene theraty * * “自杀基因” 疗法 gene theraty * * “自杀基因” 疗法 ? gene theraty * * “自杀基因” 疗法 ? gene theraty * * “自杀基因” 疗法 gene theraty * * 多抗药性基因疗法 多抗药性(MDR)基因 ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? gene theraty * * 野生型抑癌基因的失活和肿瘤的发生密切相关，将野生型抑癌基因导入肿瘤细胞，替代和补偿有缺陷的抑癌基因，以抑制肿瘤的生长或逆转其表型，称为“基因替代疗法”。 抑癌基因疗法 基因替代疗法 gene theraty * * 抑癌基因疗法 gene theraty * * 抑癌基因疗法 程序化死亡 gene theraty * * 基因治疗的临床应用 ADA缺乏症 French Anderson (NIH) LTR ADA SV40 neo LTR September 14, 1990 gene theraty * * 基因治疗的临床应用 Ashanti de Silva Ashanti was the first patient to be treated with gene therapy. Injections repeated 7 times in first 10.5 months ADA: 1% 25% gene theraty * * 基因治疗的临床应用 乙型血友病 薛京伦 (复旦大学) 1991, 腺病毒 皮肤成纤维细胞 Factor IX: 5% gene theraty * gene theraty * 美国科学家培育出世界上第一批转基因婴儿 2012年6月27日美国科学家宣布：历经3年的研究，他们利用基因修改技术培育出了30个婴儿。其中两个婴儿含有来自三位不同成人的基因。 * * 细胞因子 1984～1987年，淋巴激活的杀伤细胞(LAK) 基因治疗的临床应用 肿瘤的基因治疗 1986年，肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)结合IL-2 1991年，肿瘤坏死因子(TNF)治疗黑色素瘤 gene theraty * * 1992年，HSV-TK 和 GCV 细胞因子 基因治疗的临床应用 肿瘤的基因治疗 “自杀基因” gene theraty * * 细胞因子 基因治疗的临床应用 肿瘤的基因治疗 “自杀基因” 肿瘤抑制基因 pRB, p53, p16, p21, p27 gene theraty * * gene theraty * * 导入基因的持续表达 导入基因的高效表达 安全性问题 存在的问题及解决方法 gene theraty 你可以给他们哪些建议？ 假设你现在遇到一个育龄妇女，其第一个孩子就是因为地中海贫血，出生时苍白水肿死亡，其原因是β珠蛋白基因发生了突变所致。这个妇女和其丈夫非常想生一个自己的不带这个缺损基因的健康孩子。 * * gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty gene theraty * * 第十二章基因治疗gene therapy gene theraty * * 基因治疗(gene therapy) 运用DNA重组技术修复患者细胞中有缺陷的基因，使细胞恢复正常功能而达到治疗疾病的目的。 gene theraty * * 基因治疗的策略 基因修正(gene correction)：定点导入外源正常基因，代替有缺陷的基因，对靶细胞基因组无任何改变。属于直接治疗。 基因添加(gene augmentation)：非定点导入外源正常基因，而没有去除或修复有缺陷的基因。属于间接治疗。 gene theraty * * 体细胞基因治疗：使患者症状消失或得到缓解，但有害基因仍能传给后代。 基因治疗的基本方式 gene theraty *