遗传病的诊断,预防与治疗课件.ppt

北京时间12月12日消息: 近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果都着眼于基因疗法——而它从诞生伊始，就可谓是备受阻挠。 1980年，加州大学的一名研究人员马丁·J·克莱因(Martin J. Cline)受到了美国研究机构的谴责，因为他试图使用基因疗法治疗地中海贫血(thalassemia)，这是一种违背道德的行为。这种疗法失败了，随之而来的舆论也使得他没能对失败的原因进行深究。 九十年代初期，在获得完全批准的情况下，人们又做了一些尝试，用同样的方法治疗儿童免疫缺陷综合征，其中一项治疗是由意大利研究组展开的。1999年，一名病人在试验中死于一系列不良反应。这一事件引起了公众的质疑，其它试验中一些普遍存在的问题也随即被揭露出来。于是，科学家和相关机构又一次受到了人们的谴责，并被施以罚款。 然而，研究人员并未因此感到灰心丧气，而是将研究继续进行了下去。他们近年来取得的成就也说明，要在基因疗法上取得突破和进展，需要花费很长时间，且必须在人体身上进行试验。这一领域的最新一项进展也许归功于由宾夕法尼亚大学的阿尔伯特·麦奎尔(Albert Maguire)和简·贝内特(Jean Bennett)二人，他们带领了一支团队，并