基因治疗的原理与究概况.pptVIP

* * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * （一）基因内部的调节机制 ?使用正常细胞的组织特异性启动子、增强子元件 ?使用病变细胞的组织特异性启动子、增强子元件 * * 1.使用正常细胞的组织特异性启动子、增强子元件 例如，酪氨酸酶是皮肤细胞和黑色素瘤细胞产生色素途径中的一种酶，可利用其启动子驱动治疗基因只在黑色素瘤细胞中表达，而不在正常的周边细胞中表达。 不同类型的正常细胞或组织中往往存在某些特有的蛋白质，它们的基因表达调控元件可用于驱动治疗基因的特异性表达，从而起到治疗作用。 前列腺特异性抗原(PSA)是参与精液凝块中蛋白质降解、使精液液化的一种丝氨酸蛋白酶。它主要在前列腺中产生，而在前列腺癌细胞中含量很高，可以利用PSA基因调控元件驱动治疗基因在PSA阳性的前列腺癌细胞中表达而发挥作用，而其在PSA阴性细胞和非前列腺癌细胞中不能使治疗基因表达。 * * 2.使用病变细胞的组织特异性启动子、增强子元件 某些病变的细胞或组织产生一些特殊的蛋白质，其基因表达调节元件