遗传病的基因治疗.pptVIP

华南农业大学动物科学学院动物生物技术 * 遗传病基因治疗技术的原理 遗传病基因治疗技术的产生 遗传病基因治疗技术发展历史 遗传病基因治疗技术现状 遗传病基因治疗技术的发展趋势 遗传病基因治疗技术的实践意义 * * 什么是基因治疗 基因治疗的基本要求 * 把具有正常功能的基因，通过特殊的基因载体(如病毒)或机械性方法(如微量注射)，引入患某种遗传病的患者细胞内，达到根治遗传病的目的。 基因治疗可以分为两类，一是体细胞基因治疗，二是生殖细胞基因治疗。前者较易于进行，后者则关系到伦理问题，较为复杂。 * 在试验动物中证明所插入的基因能正确进入靶细胞中 插入的基因存留在该细胞中发挥作用 表达的水平适当 对细胞无损害 * 在70年代初提出 “基因手术”。 1990年，第一次成功治愈一位由于 ADA基因缺陷导致严重免疫异常的4岁女孩。 由单基因遗传病扩大到多基因。 至2004 年6 月底，全世界范围内基因治疗的临床试验方案已有987个，发展前景良好。 * 一种罕见的遗传性疾病，称为严重联合免疫缺陷病（SCID），身体不能产生腺苷脱氨酶（ADA）导致严重免疫异常。 人ADA基因位于第20对染色体上，并呈现出遗传多态性现象 * ADA能催化腺嘌呤核苷转变为次黄嘌呤核苷酸，再经核苷磷酸化酶作用生成次黄嘌呤，其代谢缓和终产物为尿酸。 ADA广泛分布于人体各组织中，以胸腺、脾和其他淋巴组织中含