生物制药及其发展前景.pptVIP

2012罗氏有意收购基因测序公司Illumina，没有成功 噬菌体 4.4.1 基因治疗 利用基因工程技术治疗人类遗传性疾病。 正常的人类基因可以克隆并引入遗传病患者的体细胞，以替代、修复或纠正有缺陷的基因。 基因替代(gene replacement) 基因修正(gene correction) 基因增强(gene augmentation) 基因抑制(gene constraint)和/或基因失活(gene inactivation) 反义疗法 (anti-sense) 严重型联合型免疫缺陷症(SCID) 病因：细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（ADA）的基因（ada）发生了突变。 是免疫系统的T淋巴细胞和B淋巴细胞功能先天性缺乏的一种遗传病。 气泡儿童 1990年，美国，转基因T淋巴细胞注射到一女孩的骨髓组织中治疗SCID，获得成功。 半乳糖血症的基因治疗 病因：不能产生半乳糖-1-磷酸-尿苷酰转换酶，以致大量半乳糖-1-磷酸和半乳糖堆积在肝组织中，这些半乳糖可转变为酒精，因而造成肝脏损害。 病症：呕吐、腹泻、营养不良、黄疸、腹水、白内障、智力发育迟钝、半乳糖血症、半乳糖尿、氨基酸尿等。 治疗：基因，转入噬菌体，作为运载体带入病人的细胞内，病人细胞便开始产生半乳糖酶。 1999年英国PPL医疗公司，导入凝血因子Ⅸ基因的转基因绵羊，其分泌的乳汁中含有丰富的凝血因