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关于创新药物的研发和上市流程 (2013-02-12 17:21:48) 药物从最初的实验室研究到最终摆放到药柜销售平均需 要花费 12 年的时间 。 进行临床 前试验的 5000 种化合物中只有 5 种能进入到后续的临床试验， 而仅 其中的 1 种化合物可以得到最终的上市批准。 总的来说新药的研发分为两个 阶段：研究和开发。这两个阶段是相继发生有互相联系的。区分两个阶段的 标志是候选药物的确定，即在确定候选药物之前为研究阶段，确定之后的工 作为开发阶段。所谓候选药物是指拟进行系统的临床前试验并 进入临床研究 的活性化合物。 研究阶段包括四个重要环节， 即靶标的确定，模型的建立，先导化合物的发 现，先导化合物的优化。 一、靶标的确立 确定治疗的疾病目标和作用的环节和靶标，是创制新药的出发点，也是以后 施行的各种操作的依据。 药物的靶标包括酶、受体、离子通道等。作用于不 同的靶标的药物在全部药物中所占的比重是不同的 。以 2000 年为例， 在全世界药物的销售总额中， 酶抑制剂占 32.4% ，转运蛋白抑制剂占 16.0% ，受体激动剂占 9.1% ，受体拮抗剂占 10.7% ，作用于离子通道的药物占 9.1%等等。目前，较为新兴的确认靶标的技术主要有两个。一是利用 基因重组技术建立转基因动物模型或进行基因敲除以验证与特定代谢途径相关或表型的靶标 。这种技术的缺陷在于，不能完全