因伦理或实务上不过执行人体疗效试验之新药与新生物药品查验登记.pdf

! 因倫理或實務上不過執行人體療效試驗之新藥與新生物藥品查驗登記審查 基準 一 、前言 「因倫 理或實務上不過執行人體療效試驗之新藥與新生物藥品奎驗登記審查基準」 al Regulation) 2002年 (以下簡稱本基準)之規範內容， 主要是參考美國聯邦法規(Feder 於 5 月 所制訂之 Animal (E伍cacy) Rule與美國食品藥品管理局(Food Drug Administration， FDA )於2009年1月 所 公佈之Guidance for Industry Animal Models. - Essential Elements to : Address Efficacy Under t he Animal Rule草案 。依據本基準 ，對於因倫 理或不可操作性等 原因，無法獲得臨床有效性資料的新藥和新生物藥品，可以在符合蔡品優良實驗室操作 規範(Good aboratory ractice， Animal welfare Act) L P 以下簡稱GLP) ，與符合動物保護法( 相關規定下，於實驗室完成動物療效試驗句，並提供初步的人體安全性資訊之 基礎上，得 申請我國查驗登記之上市許可。期望藉由本基準之制定 ，能解決對於應用在重大之緊急 應變與疫情管控之 藥品，因處理時間和執行完整人體試驗之限制，無法依循現行藥品奎 驗登記審查準則之相關規定，提供此類藥品上市所需之技術性資料問題。 二、適用範圍 本基準主要適用於 宣稱能夠治，療或預防致命性或致嚴重之永久性傷殘之 疾病狀 況，但共有效性因倫 理或不具有可行性等原因而無法獲得人體臨床資料之特殊新藥或新 生物槃品。所申請之新藥或新生物藥品是否適用本基準應先向行政院衛生著食品藥物 管理局( 以下簡稱本局)諮詢認定之 。 三、主要審畫原則 (一) 以動物療效試驗資料核准新藥查驗登記的審查原則: 1. 對於應用於特殊情況的新藥和新生物藥品 ， 能夠 藉由動物療效試驗確認槃品之有效 性，且有理論根據推論到人體也有效，在滿足下列條件後，本局得以 同意此類新藥 查驗登記之技術性資料備查: (1) 對於新藥和新生物藥品及其代謝產物所產生的毒性病理機轉，和其解毒劑的作用 機轉都能清楚了解。 (2) 必須在二種或以上的動物模型，提供所申請新藥和新生物藥品對其所 宣稱適應症 的有效性發明 ，並能夠將這種有效性外推到人嫂。如呆只使用一種動物模型時， 則此動物模型對於人體之 反應必需是已經得到 充分認可。 (3) 動物實驗的療效觀察指標(end-point)必 須為促 進人體生存或預防人體死亡的藥效 作用。 1 (4) 藉由動物的藥 h缸macokinetic harmacodynamic， Kl PD)資料 ，或籍 動學/蔡效學(P /P P 由其他可得的實驗資料(令部分 能獲得的人體資料)， 能夠推算出適用於人體的有 效劑量。 ( 5 ) 新寄售和新生物藥品對 人嫂的安全性必須獲得係證，有關非臨床安全性評估所需之 試驗資料並未減免，其試驗設計與執行 亦 須符合本著 「藥品非臨床安全性試驗規 範」與 GLP 規範之相關規定。 2. 上述的審奎原則附帶以下的四個條件: (1) 化學製造管制資料: 與現行新藥和新生物藥品奎驗登記所需之要求相同，並無任 何減免。 (2) 上前後研究(Phas