13章基因治疗原理与应用研究.pptxVIP

第十三章基因治疗原理与应用研究根据靶细胞不同，基因治疗分为：体细胞(somatic cell)基因治疗生殖细胞(germline)基因治疗只限于某一体细胞的基因的改变只限于某个体的当代对缺陷的生殖细胞进行矫正当代及子代基因治疗的概念将某个遗传物质转移到患者细胞内，使其在体内发挥作用，以达到治疗疾病目的方法。 内容提要1. 基因治疗的策略2. 基因转移技术 3. 基因干预4. 基因治疗的应用研究5. 基因治疗的问题与展望 第一节 基因治疗的策略一、基因置换（gene replacement） 定义：将特定的目的基因导入特定细胞，通过定位重组，导入的正常基因置换基因组内原有的缺陷基因。 目的：将缺陷基因的异常序列进行校正。 对缺陷基因的缺陷部位进行精确的原位修复，不涉及基因组的任何改变。 基因同源重组技术定向整合的条件:转导基因的载体与基因组DNA具有相同的序列。带有目的基因的载体就能找到同源重组的位点，进行部分基因序列的交换，使基因置换这一治疗策略得以实现。又称基因打靶(gene targeting）染色体缺陷基因定位重组技术正常基因重组载体正常基因二、基因添加 (gene augmentation)定义：通过导入外源基因使靶细胞表达其本身不表达的基因。类型：在有缺陷基因的细胞中导入相应的正常基因，细胞内的缺陷基因并未除去，通过导入正常基因的表达产物，补偿缺陷基因的功能；向靶细胞