CN102802637A新的有力的抗APOB反义化合物.pdf

(19)中华人民共和国国家知识产权局 *CN102802637A* (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 102802637 A (43)申请公布日 2012.11.28 (21)申请号 201080025791.3 (51)Int.Cl. A61K 31/712 (2006.01) (22)申请日 2010.06.14 A61K 31/713 (2006.01) (30)优先权数据 C12N 15/113 (2006.01) PCT/EP2009/067561 2009.12.18 EP A61P 9/10 (2006.01) 61/186,388 2009.06.12 US 61/253,090 2009.10.20 US (85)PCT申请进入国家阶段日 2011.12.12 (86)PCT申请的申请数据 PCT/EP2010/058278 2010.06.14 (87)PCT申请的公布数据 WO2010/142805 EN 2010.12.16 (71)申请人 桑塔里斯制药公司 地址 丹麦赫斯霍尔姆 (72)发明人 N·F·尼尔森 E·M·斯特拉普 M·林德霍尔姆 (74)专利代理机构 中国国际贸易促进委员会专 权利要求书 2 页 说明书 28 页 权利要求书2 页 说明书28 页 利商标事务所 11038 序列表 14 页 附图 7 页 序列表14 页 附图7 页 代理人 罗菊华 按照条约第19条修改的权利要求书 1 页 按照条约第19 条修改的权利要求书1 页 (54)发明名称 新的有力的抗APOB 反义化合物 (57)摘要 本发明涉及寡聚体化合物 (寡聚体)，其靶向 细胞中的APO-B100mRNA，导致APO-B100 的减少 的表达。APO-B100 表达的减少有益于治疗某些 医疗病症，诸如与载脂蛋白B 活性关联的疾病，诸 如在非限制性例中，不同类型的HDL/LDL 胆甾醇 不平衡；血脂异常，例如，家族性混合性高脂血症 (FCHL)，获得性高脂血症，高胆固醇血症，耐抑制 素的高胆固醇血症；冠状动脉疾病 (CAD)，冠状心 A 脏病 (CHD)，动脉粥样硬化。 7 3 6 2 0 8 2 0 1 N C CN 102802637 A 权 利 要 求 书 1/2 页 1. 长度在10 ～30 个核苷酸之间的寡聚体，其包含总共10 ～30 个核苷酸之间的连续 的核苷酸序列， 其中所述连续的核苷酸序列至少80％同源于对应于哺乳动物APO-B100 基因或mRNA， 诸如人APO-B100mRNA 的反向互补体或其天然存在的变体的区，且