临床研究设计类型325.docVIP

MedSci 临床研究设计类型 MedSci 优秀的成果都是从“设计”出来。 ? MedSci 2009. All Rights Reserved. 2 研究设计的基本要素和思路 MedSci 研究头孢克洛对儿 童链球菌咽炎的治 疗效果 1、为什么研究这类患者（研究对象）？ 2、选择何种药物（技术手段）？ 3、检测何种指标（观察对象）？ … … … 1、研究的目的是什么？ 2、根据实际条件 3、选择何种设计类型？ … … … ? MedSci 2009. All Rights Reserved. 3 根据研究目的选择研究类型 MedSci 分类 设计方案 关键术语 干预性/疗效评估 随机对照试验、自身前后对照、交 有效 叉研究 病因研究 随机对照试验、前瞻性队列研究、 预测 病例对照研究 风险因素研究 回顾性队列研究 风险 诊断试验评估 与标准诊断（金指标）相对照 敏感性特异性 预后和自然病程评估 队列研究 疾病在人群中的定量分布 横断面研究 分布 特殊病例描述和介绍 病例报告、病例分析 4 ? MedSci 2009. All Rights Reserved. 4 根据实际条件选择合适研究类型 MedSci 研究类型 研究性质 研究特点 研究目的 研究难度 病例报告 资料叙述性报 告 回顾 问题探索，产 生假设 容易 队列研究 前瞻性队列（由因 到果）；回顾性 （由果到因） 寻找和验证疾 病危险因素、 预后因素 较为容易，选 择限制少 观察性研究 病例对照研究 回顾性（由果到因） 较容易 横断面调查 现况 某事物的现况 率 根据样本量大 小与资源决定 干预性研究 随机对照 前瞻性 （由因到 果） 寻找有效干预 因素 难度大，费用 高，周期长 诊断性研究 诊断效能 需要研究条件 ? MedSci 2009. All Rights Reserved. 5 研究的循证证据等级 MedSci ? MedSci 2009. All Rights Reserved. 6 病例报告 （Case Report） MedSci ?对新发生的疾病、复杂病例、或临床事件（新的不良反应， 误诊，误治）的首例报告具有重要的价值。 ?偶发现象可能有必然背景，很多大的发现来源于case report Hymes KB,Greene JB,Marcus A, et al. Kaposi’s sarcoma in homosexual men-a report of eight cases. Lancet, 1981, 2: 598. ? MedSci 2009. All Rights Reserved. 7 研究的循证证据等级 MedSci ? MedSci 2009. All Rights Reserved. 8 系列病例报告 （Case Series） MedSci ? 是对一组病例资料进行的分析（一般10例）或经验总结，条件宽松， 对分组，对照，样本量，前瞻或回顾，均无明确要求，对资料完整性要求 宽松。往往是用药或手术经验，技巧，较好的疗效汇总。例如：头孢克洛 用于肺曲霉菌的疗效分析 ? 缺点： 对病例有一定的选择性，容易导致偏倚；缺少对照，更多是经 验总结 ? 评价：（1）样本量；（2）前瞻性还是回顾性；（3）连续样本、抽样 样本、选择样本；（4）诊断标准 Connolly HM. Valvular heart disease associated with fenfluamine-phentermine. N Engl J Med, 1997,337:581-588. ? MedSci 2009. All Rights Reserved. 9 观察性研究的三个类型 MedSci 由因到果 由果寻因 时间 2013-- 2000年 2020 现在 回顾性队列 前瞻性队列 横断面 病例对照 ? MedSci 2009. All Rights Reserved. 10 横断面研究 （cross-sectional studies） MedSci ?概念：是在某一时点或相当短的时间内(如1天、一周或一个月）对某一 人群中有关疾病或临床事件的患病（或发生）状况及影响因素进行调查分 析（普查，抽样调查 ）。 ? MedSci 2009. All Rights Reserved. 11 横断面研究 （cross-sectional studies） MedSci ?只调查该时间点！没有随访，没有跟踪! （snapshot） ? MedSci 2009. All Rights Reserved. 12 横断面研究 要点 MedSci ?研究目的：了解某一疾病或临床事件的发生状况及其影响因素，围绕研 究目的开展调查。 ?适用条件: 对资源依赖性强，