3-2 基因治疗的实施策略.pdf

基 因 治 疗 基因治疗的策略 基 因 基 因 置换 修 正 gene replacement gene correction 1 2 3 4 基 因 基 因 转移 灭活 gene augmentation gene inactivation 基因治疗的策略 1 基因置换 （gene replacement ） 用正常的基因置换染色体上的致病基因。但 目前基因定向同源重组的技术还不能达到理 想的效果。 基因治疗的策略 2 基因修正 （gene correction ） 将致病基因的突变碱基序列纠正 ，而正常部分 予以保留。 基因治疗的策略 3 基因转移 （gene augmentation ） 将外源性目的基因导入病变细胞或其他细胞 ，目的 基因的表达产物修饰缺陷细胞 ，使其恢复功能或使 原有的功能得到加强 ，故又称为基因修饰。 基因治疗的策略 4 基因灭活 （gene inactivation ） 基因灭活是应用某种技术特异性封闭异常 基因的表达。 基因治疗的技术 1 基因置换 ：理论上可行 2 基因修正 ：基因编辑技术 3 基因转移 ：基因转染技术 4 基因灭活 ：反义核酸、RNA干扰 基因治疗的一般程序 plasmid cells 基因转移体 目的基因的获取 靶细胞的选择 系的建立 谢 谢 ！