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利用转基因动物研究基因的功能和作用 目前，利用转基因动物来研究基因的功能和作用已成为生物界备受关注的研究方向。越来越多的研究工作者把时间和精力放在对转基因动物的研究上，从而使越来越多的转基因动物进入到人们的视野内，也使得转基因动物成为了社会各界的热议话题。本文旨在讨论转基因动物对研究基因的功能和作用所取得的一些成就和进展。 转基因动物是指将外源重组 基因转染并整合到动物受体 细胞基因组中，从而形成在体内表达 外源基因的动物。 转基因动物所有的 细胞均整合有 外源基因，并具有将外源基因 遗传给 子代的能力，若动物只有部分组织细胞整合有外源基因，则称为 嵌合体动物，这类动物只有在整合了外源基因的“部分组织细胞”恰为生殖细胞时，才能将其携带的外源基因遗传给子代。 比较成熟和常用的转基因技术有三种。一是受精卵的显微注射技术，把想要导入的基因注射到动物的受精卵里去，然后使受精卵发育成转基因动物。二是核移植克隆技术，把动物的体细胞进行一些基因的加工，然后再把这个加工过的细胞的细胞核取出来，放到挖去了细胞核的受精卵里去，进而克隆成转基因动物。第三种就是病毒载体技术，就是把要导入的基因‘镶嵌’在病毒上，通过病毒感染细胞而携带基因一起进去，从而形成转基因动物。前两种方法导入的基因遗传给下一代的比例较高，可以达到90%左右，而第三种技术虽然操作相对简单，但是由于病毒感染的不可控性更大些，遗传给下一代的几率不如显微注射技术和核移植克隆技术高。 而科研工作者利用转基因动物中外源基因的功能和作用主要从事以下几方面的研究： 一、利用转基因动物研究目的基因的生命现象 1、发育 生物学的研究 转基因动物可用于观察目的基因在胚胎不同 发育阶段的 特异性表达、关闭及调控机制，了解调控顺序（如 增强子、 启动子）在 组织特异性表达中的作用，例如人肾素基因在 小鼠体内的特异性表达可能与该基因的5’端侧翼顺序有关。此外， 转基因动物还可用于识别动物发育过程中的基因（包括 内源基因）及其活动，也可测出与动物发育相关的未知基因的表达特性。 2、 遗传学研究 利用 自然突变或人为修饰的基因作为 外源基因，构建 转基因动物，研究导人的异常基因的表型效应，可以了解基因站构和功能的盖系，还可用于 基因组印迹分析、 遗传缺陷的矫正等。 二、利用转基因动物研究目的基因的医学效应 1、肿瘤学研究 肿瘤基因的发现是近10年来肿瘤学研究的重大突破，现已发现 乳腺癌基因等100多个肿瘤基因。实验证明，各种脊椎动物都携带肿瘤基因，在通常情况下并不引起 细胞癌变，只有在某些条件下才能被激活使癌细胞增生而导致癌变。建立带有肿瘤基因的 转基因动物可了解哪些组织对肿瘤 基因转化活性敏感、肿瘤形成与其基因的关系、肿瘤基因生长分化影响等等。 2、 遗传病研究 通常是将功能正常的外源 基因导入动物体的靶 细胞内，用来弥补 缺陷的基因，改变患病细胞的 遗传物质，进行基因治疗。相反的将显性疾病基因或一个、甚至多个 外源基因人为地导入动物体内，就可制备 遗传性疾病的 转基因动物模型，研究和治疗 人类遗传性疾病。例如 亨廷顿(Hungtington）将舞蹈病基因导入 小鼠，建立了舞蹈病动物模型，雷德黑得（Redhead）将正常小鼠的MBP（ 髓磷脂碱性蛋白）基因导入震颤小鼠，小鼠的震颤症状消失。 三、利用转基因动物研究目的基因的生活和生产价值 1、改良和培育动物新品种 经典的 遗传育种方法要在同种或亲源关系很近的种间才能进行，并且受到 变异或突变的限制，而使用 重组DNA技术在短时间内就可使亲缘关系很远的种间 遗传信息进行交换和重组。另外由于 转基因动物可以稳定地整合 外源基因，并在合适的组织表达，还能将这种 性状 遗传给后代，这样就可以生产出生长快、产肉、产毛、产奶更多而耗料极少的转基因家畜，为家畜改良提供一条重要的途径。 2、研制和生产生物活性物质 将在医学领域中有价值的 生物活性蛋白基因导人家畜或家禽的 受精卵，在发育成的 转基因动物体液或血液、乳、尿、腹水中收获 基因产物，便可获得大量有价值的生物活性蛋白，通常将此动物称为“ 动物生物反应器”。其中以乳汁为最理想的分泌部位。目前，tPA（组织型 纤溶蛋白元 激活因子）已在 转基因 小鼠的乳汁中得到了表达，成为治疗血栓的理想药物。β-乳 球蛋白在 转基因 小鼠中可表现出羊奶的主要成分——β-乳糖球蛋白。此外，凝血因子Ⅳ和α1-抗胰蛋白酶也在 转基因绵羊中得到了表达。其他如 乙型肝炎病毒抗原、卵泡刺激素、 促黄体生成素等也都能按需要利用 转基因动物生产，为医药、食品及畜牧业的发展开辟了极为广阔的天