基因治疗(专业知识值得参考借鉴).docxVIP

本文极具参考价值，如若有用请打赏支持我们！不胜感激! 本文极具参考价值，如若有用请打赏支持我们！不胜感激! 基因治疗（专业知识值得参考借鉴） 一 概述基因治疗（gen etherapy ）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和 异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入患者的适当的受 体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。 二方法1 ?基因转移方法 （1） 特异正常基因的分离与克隆：应用重组 DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已有不 少基因并将会有更多人类基因被分离和克隆，这是基因治疗的前提，在当代分子生物技术条件下， 一般来说，只要有基因探针和准确的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，如今既可人工合成 DNA探针，还可用DNA合成仪在体外人工合成基因，这些都是在基因治疗前，分离克隆特异基因的 有利条件。 （2） 外源基因的转移：基因转移是将外源基因导入细胞内，其转移方法较多，常用的要有下列几 类： 1） 化学法：将正常基因DNA（及其拷贝）与带电荷物质和磷酸钙、DEAE葡萄糖或与若干脂类混合， 形成沉淀的DNA微细颗粒，直接倾入培养基中与细胞接触，由于钙离子有促进DNA透过细胞有作用， 某些化合物可扰乱细胞膜，故可将DNA俞入细胞内，并整合于受体细胞的基因组中，在适当的条件 下，整合基因得以表达，细胞亦可传代。 2）