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现代生物技术与人类 人类疾病基因治疗 ; 一：基因治疗的回顾与现状; 基因治疗概念：向靶细胞或组织引入外院性DNA或RNA片段，纠正或补偿基因缺陷，关闭或抑制异常表达基因以达到治疗目的。;例： 1973年第一例人体实验 1978年第二例基因治疗实验 基因治疗动物实验广泛开展 Dr Anderson（1980）首先阐明基因治疗前景和发展方向 Rosenberg（1990）利用逆转录病毒将基因导入肿瘤浸润淋巴细胞（TIL），并将TIF输回体内，TIF集中在肿瘤部位，表达neoR。;;二：基因治疗的方法与应用;;;1：体外原位治疗 ;影响因素：转基因技术是否成熟、转入基因表达 基因寻靶技术：基因定点整合技术 应用举例：SCID基因治疗 转基因肝细胞治疗LDLR 基因突变 血管平滑肌细胞;2：体内基因治疗——将基因转入特定组织 载