肿瘤治疗评价.pdfVIP

癌 症 化 疗 新 的 疗 效 评 价 标 准 中 国 医 学 科 学 院 肿 瘤 医 院 冯 奉 仪 一 . 实 体 瘤 的 疗 效 评 价 标 准 ( Response Evaluation Criteria in Solid Tumors 、RECIST ) 细胞毒化疗药是通过肿瘤缩小量耒评价其抗肿瘤作用， 1979 年 WHO ( World Health Organization ) 确定了实体瘤双径测量的疗效评价标 准。 20 多年来，这个标准被国内外的研究者和研究组普遍采用，但 WHO的标准存 在如下问题： (1) 由 WHO确定可评价的和可测量大小病灶的改变混为一体，来判断 疗效在各研究组间各不相同。 (2) 最小病灶的大小及病灶的数量亦无明确的规定。 (3)PD 的定义在涉及单个病灶还是全部肿瘤 ( 可测量肿瘤病灶的总和 ) 不明确。 (4) 新的诊断病变范围的影像学方法，如 CT和 MRI 己被广泛的应用。因此，多年来 造成了对于单个药物、联合化疗方案及治疗方法各研究组之间疗效评价存在差异而 难 以 比 较 ， 往 往 导 致 不 正 确 的 结 论 。 针 对 以 上 问题 ， 1994 年 EORTC( European Organization for Research and Treatment of Cancer ) 、美国 NCI ( National Cancer Institute ) 和加拿大 NCI 在回顾普遍使用的 WHO疗效评价的基础上，进行了充分的交流和讨论，以后又 相继的召开了多次会议，讨论和完成尚未解决的问题，直至 1998 年 10 月在包括学 术界、企业、官方当局的会议上取得了一致的意见。在 WHO疗效评价标准的基础上 进行了必要的修改和补充，采用简易精确的单径测量代替传统的双径测量方法，保 留了 WHO标准中的 CP、PR、SD、PD。RECIST首次在 1999 年美国的 ASCO会议上介 绍 ， 并 于 同 年 的 JNCI 杂 志 上 正 式 发 表 。 抗癌药物的疗效评价至少包括三个不同的目的： (1) 在早期临床试验中，客观肿瘤 疗效是试验药物或方案的预期目的，其结果是决定该药物或方案是否值得进一步研 究的依据，体现在 II 期临床研究中。 (2) 在许多临床试验中，对于某一病种的特殊 病人群体，是否获益是该试验的预期目的，这些临床试验常常需要随机对照或历史 对照。在这种情况下，预期客观肿瘤疗效常用临床获益的其它方法代替最终研究目 的 ( End points ) 如到死亡时间 (Time to death 、TTD)、到进展时间 ( Time to progression 、TTP ) 、生存、无进展生存 (Progression-free survival 、PFS ) 和包括生存质量 ( Quality of life ) 的症状控制。由于随机变量和选择的偏差、 已知和未知因素的影响、在小样本和非随机对照临床试验中是难而不受影响的，以 致提供假阳性的结果。一个新药或方案的最初评价最有效和经济的方法是在充足样 本大规模的 III 期临床研究前先进行小规模的试验。 (3) 肿瘤疗效是临床医生、病 人 继 续 治 疗 和 研 究 项 目 是 否 继 续 进 行 的 依 据 。 1. 肿