Z-注射用伊米苷酶 审评报告.docVIP

精品资料 精品资料 PAGE / NUMPAGES 精品资料 JXSS1600008 国家食品药品监督管理总局药品审评中心 2017 年 10 月 HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK HYPERLINK \l br1414 3 批准日期：2017 年 8 月 24 日 注射用伊米苷酶（JXSS1600008） 申请增加适应症技术审评报告 一、基本信息 1.申请人信息 名称 地址 Gooimeer 10, 1411 DD Naarden, The Netherlands 企业名称 Genzyme Europe B.V IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland 生产企业 Genzyme Ireland Ltd. 2.原料药及制剂基本情况 通用名 注射用伊米苷酶 英文名 Imiglucerase for Injection 化学名 β-D 葡萄糖基-N-酰基鞘氨醇葡萄糖水解酶 化学结构 不适用 分子式/分子量 C2532 H3845 N O S /60,430 671 711 16 □新化学实体 □已有化合物的成盐或酯等 ?其他： 结构特征 □新作用机制/靶点： ?已有作用机制/靶点： □其他： 药理学分类 剂型及规格 注射用，400单位/瓶 注射用伊米苷酶适用于确诊为非神经病变型（I 型） 适应症/功能主治 和慢性神经病变型（III 型）戈谢病且有显著非神经 系统病变临床表现的患者的长期酶替代疗法。 4 戈谢病的非神经系统病变临床表现包括一种或多种以 下病症： a.排除其他原因导致的贫血，如缺铁性贫血 b.血小板减少 c.排除其他原因导致的骨病，如维生素 D缺乏症 d.肝肿大或脾肿大。 静脉滴注，滴注时间为 1-2 小时。剂量应根据患 者个体情况调整。初始剂量范围为 2.5 U/kg，每周 3 次，到 60 U/kg，每 2 周一次。2 年后若达到治疗目 标，剂量可改为 45U/kg。60 U/kg 每 2 周一次是获得 数据最多的剂量。病情严重时可能要求较高的剂量或 较多的给药次数。应根据每位患者的个体情况调整剂 量，并应定期进行全面评估患者的临床表现，根据是 否达到治疗目标而上调或下调剂量。 本品应存放在 2-8°C（36-46°F）。复溶配制后， 在使用之前应目视检查。由于本品是一种蛋白溶液， 因此稀释后偶尔会出现轻微絮凝（即生成轻度不透明 的纤维）。给药时，稀释后的溶液可通过与输液管相 连的 0.2um 滤器膜过滤（该滤器膜不吸附蛋白或吸附 程度甚微）。复溶配制后，如出现不透明颗粒物或变 色，则不能使用。本品过期后不得使用。 给药当天，确定患者使用剂量后，取出相应数量 的小瓶，按下表用无菌注射用水复溶配制。下表为最 终浓度和给药体积： 用法用量 400 单位/瓶 10.2 mL 10.6 mL 40 U/mL 10.0 mL 配制用无菌注射用水 配制后最终体积 复溶配制后的浓度 可抽取的体积 从每 400 单位小瓶取 10.0mL，用 0.9%氯化钠溶 液最终稀释到 100~200mL。静脉滴注应进行 1-2 小 时，在无菌条件进行。由于本品不含任何防腐剂，配 制后