基因编辑技术的概念和原理讲解学习.pptVIP

2. 基因治疗 Bacman 等人利用 TALEN 技术清除了来自于病人线粒体内的有病 DNA。这是 TALEN 首次应用于线粒体基因的编辑，这项研究有望(yǒuwàng)用于治疗母系遗传的线粒体病。 第三十页，共41页。 2. 基因治疗 Li 等人利用 ZFN 技术能在染色体上精确定位的优势， 通过 “剪切” 和 “粘贴” 基因， 在实验小鼠体内实现了血友病治疗， 避免了传统基因疗法带来的插入诱变风险， 首次取得了基因组编辑(biānjí)在基因疗法上的突破。 第三十一页，共41页。 3. 构建(ɡòu jiàn)模式动物 根据人类疾病所构建的动物模型，对研究这些疾病的发生及其治疗有着重要意义。基因打靶技术是在 ES 和同源重组技术的基础上发展起来(qǐ lái)的，模型构建耗时长、成本高，且模式动物的选择受到 ES 细胞的限制。 第三十二页，共41页。 基因编辑新技术不受 ES 细胞的限制，效率高，速度快，且定点编辑更加精确，可在多种细胞及生物体的特定位点进行切割和修饰。构建转基因小鼠第一人 Jaenisch 与其同事最近利用(lìyòng) CRISPR- Cas 系统又构建了携带特异性突变的小鼠模型。 3. 构建(ɡòu jiàn)模式动物 第三十三页，共41页。 4. 改造(gǎizào)和培育新品种 传统的改造动植物品种的转基因技术是将外源 DNA 片段插入受体的基因组中，改造基因功能，使其表达优良(yōuliáng)的性状，获得人类需要的品种。基因编辑技术则可以进行定点修饰， 达到高效定向。 第三十四页，共41页。 Shukla 等对玉米进行肌醇磷酸激酶 1(inositol phosphate kinase 1，IPK1)基因的修饰，使其对除草剂的耐性增强(zēngqiáng)，在发育的种子中肌醇磷酸盐表达谱也发生了与预期一样的改变。 Townsend等以烟草中的丙酮醇合酶(acetolactate synthase)基因 SuR (SuRA和SuRB)位点为靶标，育成了对咪唑啉酮(imidazolinone)除草剂和对磺脲(sulphonylurea)除草剂都有抵抗力的新品种。 第三十五页，共41页。 基因(jīyīn)编辑的不足 基因(jīyīn)编辑是一项新技术， 还存在构建复杂和价格的问题， 其脱靶效应限制了其在基因(jīyīn)治疗等应用上的发展。 第三十六页，共41页。 基因(jīyīn)编辑技术的展望 随着越来越多物种基因组测序的完成，基因功能的研究成为后基因时代的重点。基因编辑技术(jìshù)既可以用正常基因替代突变基因进行性状改良和基因治疗，也可以用突变基因代替正常基因进行基因功能的研究。 第三十七页，共41页。 基因(jīyīn)编辑技术的展望 与传统的基因打靶技术相比，基因编辑技术摆脱了对 ES 细胞的限制，可以(kěyǐ)应用于更多的物种，且定向修饰更加精确，效率更高，所需时间更短,得到的突变可以(kěyǐ)通过种系遗传.其中，CRISPR 系统可以(kěyǐ)同时进行多靶点的切割，易于得到纯合子突变体。 第三十八页，共41页。 基因编辑技术(jìshù)的展望 基因组编辑技术对应的友好位点的选择，多基因连接策略，表达调控策略等配套的技术体系正在形成，为今后大规模，多基因的动物改良奠定了基础。更多基因组编辑畜禽的出现会给畜牧业经济，人类营养水平和生活质量带来革命性地影响。可以预见(yùjiàn)，以基因组编辑技术为核心的现代生物技术产业将进入黄金时期。 第三十九页，共41页。 基因编辑技术(jìshù)的展望 总之，基因编辑技术(jìshù)的研发还处于起步阶段，但其已表现出的相对于基因打靶技术(jìshù)的优势已十分明显。在未来的发展中，基因编辑技术(jìshù)必将成为生命科学和生物医学等领域研究与应用的重要工具。 第四十页，共41页。 谢谢(xiè xie)大家！ 第四十一页，共41页。 词语：基因 拼音：jīyīn 解释：起因；基本原因。郁达夫《杨梅烧酒》：“而这一出实在也是滑稽得很的小悲剧，现在却终于成了我们两个旧友的再见的基因。”郭沫若《羽书集·驳＜实庵字说＞》：“我的其它的不同性质的著作，都以同样形式发表了的，也都基因于这样的理由。”[英gene]存在于细胞内有自体繁殖能力的遗传的基本单位。张洁《爱，是不能忘记的》：“莫非我那‘贼风入耳’的毛病是从她那里来的？大约我们的细胞中主管‘贼风入耳’这种遗传性状的是一个特别尽职尽责的基因。” 词语：过程 拼音：guòchéng 解释：超越法规。《新唐书·苏珦传》：“御史王弘义附来俊臣为酷，世畏疾，莫敢触其锋。会督伐材於虢，笞督过程，人多死，珦按奏弘义坐免。”事情进行或事物发展所经过的程序。冯雪峰《雪峰寓言·猴子的航海》：“一个