第二章基于靶点的药物设计.pptVIP

* 一、基因性靶点药物 优点： 1.选择性强：药物能选择性的调节疾病相关基因或基因产物。 2.副作用少：对机体中其他的基因或分子机制没有影响。 局限： 1. 患者数量少：基因变异引起的疾病通常具有种族性和家族性。 2.通常疾病都是由多种因素引起的，每个致病基因的作用很小。 第三十页，共五十三页。 * 针对基因性靶点进行药物设计的主要流程： 确定基因的有效性 基因的发现 转基因动物 高通量筛选 证实原理 先导物优化 1. 人类基因组计划2.后基因组时代 得到小分子化合物 确证机制试验在转基因动物体内进行。 第三十一页，共五十三页。 * 二、机制性靶点及药物设计方法 优势： 1. 可应用于多基因引起的疾病。 2. 可应用于非基因突变引起疾病。 第三十二页，共五十三页。 * 针对机制性靶点进行药物设计的主要流程： 确定靶点的有效性 靶点的发现 靶点的确证 高通量筛选 证实原理 先导物优化 疾病状态下发生改变的受体、酶、基因等靶点。 得到小分子化合物 确证机制试验在与疾病相关的动物模型体内进行。 第三十三页，共五十三页。 步骤： * 小 结 第三十四页，共五十三页。 第四节 实 例 第三十五页，共五十三页。 * 主要内容 4.1 瘦素的研究 4.2 抗消化性溃疡药物的研究 4.3 治疗早老性