现代生物学方法论.pptxVIP

会计学;　;其他核酸技术;一、反义技术;1.1 反义技术概述（antisense technology);1.1.2 反义技术的主要应用方向： 1 通过抑制基因表达活性研究特定基因在生理、病理条件 下的生物学功能。 2 研究和开发以疾病相关基因为靶的反义药物 反义药物-利用反义技术研制的药物，以特异的基因为靶， 并与之特异性互补结合的一段约20个核苷酸组成的人工合成 的寡核苷酸。 1998年FDA批准了第一个反义药物Vitravene (巨细胞病毒性视网膜炎）;1.2 反义技术分子机制的模型;1.2.2 影响反义核酸生物学活性的因素： 反义核酸浓度 靶RNA浓度 靶RNA代谢速率 抑制机制的类型和效率等;1.2.3 反义技术需要注意的问题 反义核酸的纯度 反义核酸的结构 靶RNA结构 反义核酸在组织和细胞内的转运和分布 反义核酸与非核酸因子的结合及其影响 不同抑制机制的作用;1.2.4能够有效起抑制作用的反义核苷酸特性： DNA序列的特异性和唯一性 导入细胞的高效性 无非特异性结合蛋白 反义寡核苷酸mRNA特异形成杂交体 靶蛋白或靶mRNA水平下降 反义寡核苷酸无毒性 反义寡核苷酸不引起炎症反应或免疫反应;1 靶目标的选择尽量避免易突变区 一般选择目标为起始密码子（AUG )或其附近的 15-25个碱基序列，以及该靶mRNA的5’帽区， 3’非翻译区 2 长度 反