(33)--10.1核酸药物及其制药技术生物技术制药.ppt

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2023-04-17 发布于陕西
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;学习目标;回忆思考;核酸类药物;;;（一）反义核酸;作用机理;特点;一类具催化活性的核酸分子。最早1980年由Cech 在嗜热四膜虫中发现。;结构----天然锤头核酶;用于治疗自身免疫性疾病：Crohn病、牛皮癣、类风湿性关节炎和溃疡性结肠炎，用于治疗恶性肿瘤、感染、血管再狭窄、肾移植排斥反应等。;艾滋病(AIDS)病人免疫系统不完善，容易感染病毒，并发巨细胞病毒(CMV)性视网膜炎。福米韦生(Vitravene/Fomivirsen)，1998年获得美国FDA批准上市, 第一个反义寡核苷酸类药物。通过对人类巨细胞病毒mRNA的反义抑制发挥抗病毒作用。 5’-GCGTTTGCTCTTCTTCTTGCG-3’ 21个硫代脱氧核苷酸;国内进展;;(一) RNAi的概念 RNA干扰( RNA interference, RNAi)是指在进化过程中高度保守的、由双链RNA ( double-stranded RNA, dsRNA)诱发的同源mRNA高效特异性降解的现象。;;siRNA必须与目标RNA完全配对才能发挥作用。有些病原体在进化过程中已经产生了一些对抗细胞RNAi的机制，影响效果。有些病毒可以产生大量小RNA分子，影响RNAi机制的发挥。;反义核酸的概念和作用机制核酶的定义、种类和结构 RNAi的概念和siRNA药物的作用原理反义核酸类药物在国内外的应用实例;;学习目标;回忆思考;核酸类药物;;;（一）反义核酸;作用机理;特点;一类具催化活性的核酸分子。最早1980年由Cech 在嗜热四膜虫中发现。;结构----天然锤头核酶;用于治疗自身免疫性疾病：Crohn病、牛皮癣、类风湿性关节炎和溃疡性结肠炎，用于治疗恶性肿瘤、感染、血管再狭窄、肾移植排斥反应等。;艾滋病(AIDS)病人免疫系统不完善，容易感染病毒，并发巨细胞病毒(CMV)性视网膜炎。福米韦生(Vitravene/Fomivirsen)，1998年获得美国FDA批准上市, 第一个反义寡核苷酸类药物。通过对人类巨细胞病毒mRNA的反义抑制发挥抗病毒作用。 5’-GCGTTTGCTCTTCTTCTTGCG-3’ 21个硫代脱氧核苷酸;国内进展;;(一) RNAi的概念 RNA干扰( RNA interference, RNAi)是指在进化过程中高度保守的、由双链RNA ( double-stranded RNA, dsRNA)诱发的同源mRNA高效特异性降解的现象。;;siRNA必须与目标RNA完全配对才能发挥作用。有些病原体在进化过程中已经产生了一些对抗细胞RNAi的机制，影响效果。有些病毒可以产生大量小RNA分子，影响RNAi机制的发挥。;反义核酸的概念和作用机制核酶的定义、种类和结构 RNAi的概念和siRNA药物的作用原理反义核酸类药物在国内外的应用实例;