疾病疗效研究课件.pptVIP

疾病疗效研究;提纲;一、临床试验的概念、意义与特性;（一）基本概念;（二）临床试验的意义;（三）临床试验的特性;二、临床试验设计的基本要素;（一）研究因素;1．处理因素的性质和强度;2．处理因素的灵敏度和特异度;3．处理因素的数量;4．处理因素的标准化;（二）研究对象;同质人群;1．诊断标准;纳入标准;排除标准;2．样本代表性;3．对处理因素的反应性;4．合作性和安全性;（三）试验效应;1．效应指标类型;2．效应指标的选择原则;⑴客观性;⑵特异性;⑶灵敏性;⑷稳定性;⑸结局性;三、临床试验设计的基本原则;（一）设置对照;2．原则;3．对照的种类与方法;⑵空白对照;⑶安慰剂对照;⑷交叉设计;⑷交叉设计;⑸自身对照;⑹相互对照;⑺非随机同期对照;⑻历史性对照;（二）随机分组;2．方法;⑴简单随机分组;⑵区组随机法;然后，可用抽签随机排列1～6个区组顺序，假如为3，2，1，4，5，6，则病人按以下区组随机分配。 如果所需的病人为32例，则增加2个区组7、8，这8名病人的分配方案可重复上述第1、2区组，分配为A A B B和B B A A，然后随机排列1～8个区组顺序，将病人按编号派入，即得32例病人的分组结果。如有更多的病人数，可增加区组数，再随机排列各个区组。 ;⑶分层随机法;（三）盲法实施;3．盲法分类、特性与应用;（1）非盲性临床试验;（2）单盲临床试验;（3）双盲临床试验;使用时应注意事项： 1）设计时应充分考虑保密措施，因组织不善，常可导致泄密，失去盲的作用。 2）医生如因病情需要，给对照组以处理因素（服用试验药物），称为沾染，或以其他药物进行补偿治疗，都可改变组间疗效的差值。 3）为了统计数据和分析结果方便，设计时常固定测量、疗程和服药时间等。如病情有变化而不作处理，则涉及医德和安全；如给以处理，又可能出现上述沾染、补偿等而影响结果。 4）设计者必须有丰富的临床专业知识，成熟的科研经验和崇高的医德，严密、周到、细致地进行科研设计。 5）要有第三者负责监督试验全过程（如毒副反应的检查），以保证研究对象的安全。对一些危重病人的治疗不宜使用。;（4）三盲临床试验;（四）重复原则;2．样???含量估计的条件与方法;估计样本含量注意事项;估计样本含量注意事项;⑴非连续变量样本含量估计;⑵连续变量样本含量估计;四、多中心临床试验;（一）概念;（二）优点;（三）注意事项;五、对不依从情况资料的分析方法;四、对不依从情况资料的分析方法;（一）打算治疗分析;（二）效力分析;（三）实际治疗分析;六、对不能确定结果资料的处理;（一）研究对象已不具备出现观察终点的可能性;（二）失访;（三）结果事件难以确定;七、开展临床试验工作需要注意的问题;（二）临床试验的结果仅凭显著性检验;（三）效果与实际有效;（四）退出或失访;（五）安慰剂的非特异性作用;（六）霍桑效应;（七）向均数回归;（八）新药与新疗法的评价必须基础研究、临床研究与流行病学研究相结合;八、疗效研究的评价标准;（一） 研究对象是否有严格的诊断标准、纳入标准和排除标准;（二）是否详细介绍研究对象的情况;（三）样本量是否足够;（四）疗效判定指标的客观性、真实性与可靠性;（五）临床观察是否采用盲法;（六）结果是否来自同期随机对照试验;（七）下结论时是否包括全部研究对象;（八）是否报道临床上全部有关结果;（九）是否同时考虑临床意义与统计学意义;（十）是否介绍了防治措施的实用性;总结疾病疗效研究;提纲;一、临床试验的概念、意义与特性;（一）基本概念;（二）临床试验的意义;（三）临床试验的特性;二、临床试验设计的基本要素;（一）研究因素;1．处理因素的性质和强度;2．处理因素的灵敏度和特异度;3．处理因素的数量;4．处理因素的标准化;（二）研究对象;同质人群;1．诊断标准;纳入标准;排除标准;2．样本代表性;3．对处理因素的反应性;4．合作性和安全性;（三）试验效应;1．效应指标类型;2．效应指标的选择原则;⑴客观性;⑵特异性;⑶灵敏性;⑷稳定性;⑸结局性;三、临床试验设计的基本原则;（一）设置对照;2．原则;3．对照的种类与方法;⑵空白对照;⑶安慰剂对照;⑷交叉设计;⑷交叉设计;⑸自身对照;⑹相互对照;⑺非随机同期对照;⑻历史性对照;（二）随机分组;2．方法;⑴简单随机分组;⑵区组随机法;然后，可用抽签随机排列1～6个区组顺序，假如为3，2，1，4，5，6，则病人按以下区组随机分配。 如果所需的病人为32例，则增加2个区组7、8，这8名病人的分配方案可重复上述第1、2区组，分配为A A B B和B B A A，然后随机排列1～8个区组顺序，将病人按编号派入，即得32例病人的分组结果。如有更多的病人数，可增加区组数，再随机排列各个区组。 ;⑶分层随机法;（三）盲法实施;3．盲法分类、特性与应用