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提供了用于治疗一或多个需要血浆因子VIII的受试者、特别是具有预先存在的抗FVIII抑制性抗体的受试者的方法、组合物和系统。所述方法涉及向所述受试者施用治疗有效量的炎症抑制剂、治疗有效量的CD8+T细胞耗竭剂和治疗有效量的组合物，所述组合物包括慢病毒载体LV，所述LV包括与巨核细胞特异性启动子以可表达的方式连接的经优化FVIII表达盒。此类方法、组合物和系统可用于治疗患有如A型血友病等一或多种血液凝结病症的受试者。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 112272565 A
(43)申请公布日 2021.01.26
(21)申请号 201980034701.8 (74)专利代理机构 北京律盟知识产权代理有限
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