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细胞基因疗法-和元生物研究报告 一、细胞与基因疗法东风渐起，旺盛需求助推外包服务蓬勃发展 (一)细胞与基因疗法潜力巨大，有望迎来爆发式增长 基因细胞治疗（CGT）：改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法 基因治疗是指将外基因治疗是指通过基因添加、基因修饰、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因达到治愈疾病目的的疗法。细胞治疗是指采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞等功能从而达到治疗某种疾病的目的。 CGT药物主要包括：1、携带特定基因的基因治疗载体（如病毒）产品；2、基因修饰的人类细胞（如CAR-T、CAR-NK）产品；3、经过或未经基因修饰的、具有特定功能的溶瘤病毒产品。CGT最初主要应用于遗传性疾病治疗，逐步广泛应用于恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病。根据治疗途径CGT可分为体内基因治疗和体外基因治疗。其中体内基因治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内；体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输。 CGT行业开端于1972年的Friedmann和Robin提出的基因治疗概念，随着相关技术发展，至90年代FDA批准进行全球首次人体临床试验；进入21世纪，我国上市全球首个基因治疗药物今又生、2012年荷兰UniQure上市欧洲首个基因治疗药物Gle