一种基于LEAPER技术治疗MPS IH的方法和组合物.pdfVIP

一种基于LEAPER技术治疗MPS IH的方法和组合物.pdf

1、本文档共60页，其中可免费阅读59页，需付费10金币后方可阅读剩余内容。
2、本文档内容版权归属内容提供方，所产生的收益全部归内容提供方所有。如果您对本文有版权争议，可选择认领，认领后既往收益都归您。
3、本文档由用户上传，本站不保证质量和数量令人满意，可能有诸多瑕疵，付费之前，请仔细先通过免费阅读内容等途径辨别内容交易风险。如存在严重挂羊头卖狗肉之情形，可联系本站下载客服投诉处理。
4、文档侵权举报电话：400-050-0827(电话支持时间：9:00-18:30)。
5、该文档为VIP文档，如果想要下载，成为VIP会员后，下载免费。
6、成为VIP后，下载本文档将扣除1次下载权益。下载后，不支持退款、换文档。如有疑问请联系我们。
7、成为VIP后，您将拥有八大权益，权益包括：VIP文档下载权益、阅读免打扰、文档格式转换、高级专利检索、专属身份标志、高级客服、多端互通、版权登记。
8、VIP文档为合作方或网友上传，每下载1次，网站将根据用户上传文档的质量评分、类型等，对文档贡献者给予高额补贴、流量扶持。如果你也想贡献VIP文档。上传文档

本申请涉及一种基于LEAPER技术靶向编辑RNA的方法，其包括利用LEAPER技术安全有效地进行RNA上由腺苷到次黄嘌呤碱基的体内编辑，精准地修复致病的突变位点，实现治疗所有由于GA突变导致的疾病，例如MPSIH的目的。

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 113122580 A (43)申请公布日 2021.07.16 (21)申请号 202011626234.9 C12N 15/10 (2006.01)

知识产权出版社有限责任公司（原名专利文献出版社）成立于1980年8月，由国家知识产权局主管、主办。长期以来，知识产权出版社非常重视专利数据资源的建设工作，经过多年来的积累，已经收藏了数以亿计的中外专利数据资源。

咨询Ta 进入空间

认证主体北京中献电子技术开发有限公司

IP属地四川

更多 >