2018年国际组织细胞协会关于依托泊苷和骨髓移植治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症的专家共识解读.pdfVIP

2018年国际组织细胞协会关于依托泊苷 和骨髓移植治疗噬血细胞性淋巴组织 细胞增生症的专家共识解读 徐晓军 汤永民 浙江大学医学院附属儿童医院血液肿瘤科，杭州310003 通信作者：汤永民，Email：y_m_tang@zju.edu.cn Interpretation of recommendations for the use of etoposide⁃based therapy and bone marrow transplantationforthetreatmentofhemophagocyticlymphohistiocytosis(2018) XuXiaojun,TangYongmin DepartmentofHematology‑Oncology,Children′sHospital,ZhejiangUniversitySchoolofMedicine,Hangzhou 310003,China Correspondingauthor:TangYongmin,Email:y_m_tang@zju.edu.cn 【摘要】包含糖皮质激素和依托泊苷的化疗方案对于提高噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 （HLH）患儿的长期生存率发挥了重要作用，但在实际应用中也出现了诸多问题。因此，国际组织细胞 协会于2018年提出了新共识以指导临床应用。该共识从HLH‐1994方案应用推荐、药物的剂量及不 良反应、挽救治疗、疗程及造血干细胞移植等方面进行了详尽的阐述，强调对于HLH的治疗需要结合 基础病因、及时评估病情，进行个体化治疗。 基金项目：国家自然科学基金；浙江省自然科学基金（LY19H080006、LZ12H08001） DOI:10.3760/cma.j.issn.0578‐1310.2019.10.005 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 疗方案［7］。 （hemophagocyticlymphohistiocytosis，HLH）又称为 HLH指导委员会认为，无论是HLH‐1994还是 噬血细胞综合征，是由于淋巴细胞和组织细胞活化 HLH‐2004方案，入组标准是患有家族性HLH的儿 失控，分泌大量细胞因子及组织浸润所致的危及生 童且无慢性基础疾病和肿瘤性疾病的患者。但在 命的高炎症反应综合征［1］。若不经治疗，HLH患儿 临床实践中，这一方案的应用远远超出了此范围， 的预后极差［2］。HLH‐1994方案的提出对于提高患 出现了很多问题。因此，HLH指导委员会决定对 儿的生存率发挥了巨大作用，HLH患儿的5年生存 HLH‐1994方案制定详细的应用指导，从而形成了 率从不到10%提高到54%［3‐4］。该方案主要包括地 “国际组织细胞协会关于依托泊苷和骨髓移植治疗 塞米松（dexamethasone，DXM）、环孢素 A 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症的专家共识”（以 （cyclosporin A，CsA）和依托泊苷（etoposide， ［7］。该共识的形成主要是基于专 下简称“该共识”） ［3］。HLH‐2004方案将CsA的应用提前到诱 家意见和现有的文献资料，其中绝大部分观点获得 VP‐16） 导之初，却并没有明显提高HLH患儿的生存率 95%以上专家的一致赞同。近年来，我国在儿童 （54% 比62%，P=0.15），反而出现了较高的治疗相 HLH的诊治方面取得了很大的进步，尤其是“噬血 关死亡［5‐6］。因此，国际组织细胞协会HLH指导委 细胞性淋巴组织细胞增生症诊疗建议”发表以 员会于2017年在新加坡年会时讨论决定，HLH的 来［8］，儿童HLH的治疗不断规范。为了使我国儿科 诊断仍然依据HLH‐2004方案，但将HLH‐1994方 医生能更好地理解HLH治疗的最新理念，规范化 案作为需要应用VP‐16治疗的HLH患者的标准治 地进行临床诊治，现将该共识进行详细介绍和解 读，以供大家在临床实践中参考。