国家生物药技术创新中心核酸药物揭榜挂帅技术攻关项目.pdfVIP

国家生物药技术创新中心

核酸药物“揭榜挂帅”技术攻关项目指南

为深入贯彻落实党的十九届六中全会精神和“十四五”

规划，切实加强创新链和产业链对接，国家生物药技术创新

中心技术攻关榜单任务聚焦国家战略亟需、应用导向鲜明、

最终用户明确的重大攻关需求。

国家生物药技术创新中心是国家科技部于2021年3月批

准建设的全国生物医药领域首个国家技术创新中心，中心聚

焦治疗性抗体、新型疫苗、核酸药物、细胞和基因治疗等生

物药重点领域和关键环节，以关键技术研发攻关、公共平台

体系建设、产业环境生态营造、机制体制政策创新作为四大

重点建设任务。中心将以苏州工业园区为主阵地，通过联合、

协同全球顶级创新资源，积极构建全球创新网络，努力建设

成为世界一流的生物药综合性技术创新平台和我国生物药

领域的国家级战略科技力量。

第一批核酸药物技术攻关项目旨在通过对核酸药物全

产业链和创新链进行对接，开展核酸药物技术方面的前瞻性

和创新性的研究，推动核酸药物全产业链亟需、专利技术受

限、临床应用导向鲜明的重大技术攻关突破，为实现核酸药

物满足临床需求奠定坚实基础。

—1—

一、2022年度重点攻关方向及考核要求

本攻关研究计划重点关注核酸药物全产业链的相关前

瞻性和应用性技术研究，围绕核酸药物的生产和应用技术研

究以项目支持的方式进行攻关资助。主要资助攻关方向如下：

1.开发新型高效递送系统，形成专利突破。

（1）开发脂质纳米颗粒（LNP）、脂质多聚体（LPP）、

多肽纳米颗粒（PNP）等新型高效载体递送系统；

（2）探索外泌体、红细胞等新型载体系统在核酸药物

递送方面的应用；

（3）开发拥有自主知识产权的GalNAc分子和连结

物偶联技术；

（4）探索多肽-siRNA、AOC抗体偶联、寡核苷酸的

适配体偶联等其他新型缀合物递送技术以获得

新型非肝靶向型递送系统。

考核要求：拥有自主知识产权，提高靶向递送能力，提高递

送效率，提高安全性。考核方式为完成概念验证，完成PCC，

申报IND或获得临床批件等形式。

2.以临床需求为导向，针对新靶点、新机制开展创新核

酸药物发现研究。

—2—

(1)通过AI和云平台新型高效序列优化技术、环状

mRNA、自扩增RNA等技术，提高mRNA稳定性

和蛋白表达效率，开发更加安全、有效mRNA药

物；

(2)针对我国重大临床未满足需求，开发国际首创靶点、

国内首个品种创新型核酸药物，包括但不限于ASO、

siRNA、saRNA、tRNA、Aptamer等核酸药物。

考核要求：拥有自主知识产权，探索创新型核酸药物在重大

未满足临床需求适应症方面的基础和应用研究。考核方式为

完成概念验证，完成PCC，申报IND或获得临床批件等形式。

3.核酸药物原液生产主要原材料、仪器设备国产替代。

(1)通过高效、绿色化学合成或生物酶促反应，规模化

制备修饰改造的新型5’端帽子类似物、骨架、核

糖五元环、碱基和核苷;

(2)探索新型加帽酶及开发酶库筛选或者定向进化技

术提升蛋白酶生产工艺；

(3)开发拥有自主知识产权的核酸药物合成、分离纯化、

分析国产仪器设备。

—3—

考核要求：自主研发化学修饰技术和蛋白酶制备技术，形成

规模化产业