重型再生障碍性贫血的造血干细胞移植治疗课件.pptVIP

*移植前血制品输注1.减量2.照射3.去白：抗体产生50%vs12%4.来源策略:家庭成员血制品有移植指征紧急止血血小板输注无效5.仅输CMV(-)，检测供受者后调整第30页，讲稿共54页，2023年5月2日，星期三*二次移植?原发植活失败?晚期植活失败第31页，讲稿共54页，2023年5月2日，星期三*混合嵌合?单用CTX预处理混合嵌合发生率:54%?混合嵌合预示排斥?延长CsA用药时间第32页，讲稿共54页，2023年5月2日，星期三*二次移植deMedeirosCR,etal.BMT,200128:941?34例患者?9例原发植活失败(PGF)?25例后继植活失败（TE)?首次移植预处理：单独Cy：27人；Bu+Cy：7人?二次移植预处理：单独Cy2人，余均联合?13年生存期：PGF22%，TE60%?年龄、植入细胞数、移植年代对生存影响无统计学意义?作者认为TE组较好疗效可能与二次移植间隔时间长有关（〉90天）?是否存在不同发病机制？第33页，讲稿共54页，2023年5月2日，星期三*移植后治疗?CsA应用时间、血药浓度与后继移植失败?至少9个月后开始缓慢减量，3个月减完，共12月，甚或更长时间?CsA血药浓度：成人250~350ug/L儿童150~200ug/L?监测嵌和状态，受者细胞超过20%，或进行性增多，提示后继排斥(VNTR,PCR)第34页，讲稿共54页，2023年5月2日，星期三*晚期并发症尤与预处理含照射有关?皮肤病?白内障?间质肺炎?骨关节病变?甲状腺功能减低?生长迟滞?性功能减退?实体瘤第35页，讲稿共54页，2023年5月2日，星期三*BMT治疗的长期副作用?cGVHD是长生存患者致死的主要原因移植后活存2年死亡的60例患者中38例与cGVHD有关(Socieetal.1999)?晚期死亡与诊断后行移植治疗的间隔期（1年）有关?无克隆性血液学异常?存活6年以上者，寿命与同性别同年龄正常人群无异?10年恶性肿瘤总发生率3.1%,与活动性cGVHD、预处理照射及年龄有关第36页，讲稿共54页，2023年5月2日，星期三*无关供者HLA相合BMTKojimaS,etal.Blood,2002,100:799?154例?年龄17岁（1~46）?DNAHLA精确配型：79例A、B、DR1完全相合75例至少1个位点不合?除8例外均采用照射预处理照射+ATG±其他：82例?植活失败：11%?IIIaGVHD20%cGVHD30%?5年生存率：56%?多变量分析预后不良因素：晚期移植（3年）、年龄20岁、预处理未含ATG和HLA精确配型A、B位点不合第37页，讲稿共54页，2023年5月2日，星期三*无关供者移植：HLA精确配型Deegetal.BioBloodMarrowTransplant,1999,5:243?3年生存率36%?血清学配型：HLA相合者疗效优于不合者?血清学配型相合者，HLA精确配型30%DRB1不合DRB1相合者，3年生存率56%DRB1不合者，3年生存率15%?血清学与精确配型HLA6个位点完全相合者仅50%左右第38页，讲稿共54页，2023年5月2日，星期三*第1页，讲稿共54页，2023年5月2日，星期三*再生障碍性贫血治疗?支持治疗：规避全血细胞减少相应症状和风险?目的治疗：①抑制免疫，以免损害进一步加重，并使残存的正常或受损干细胞恢复造血(IST)②补充和替代极度数量减少和受损的造血干细胞（allo-