医疗器械临床试验设计指导原则的通告(2024年第6号) .pdfVIP

医疗器械临床试验设计指导原则的通告（2018年第6号）

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医疗器械临床试验设计指导原则

医疗器械临床试验是指在具备相应条件的临床试验机构中，对拟申请注册的医疗器械

在正常使用条件下的安全有效性进行确认的过程。临床试验是以受试人群（样本）为观察

对象，观察试验器械在正常使用条件下作用于人体的效应或对人体疾病、健康状态的评价

能力，以推断试验器械在预期使用人群（总体）中的效应。由于医疗器械的固有特征，其

试验设计有其自身特点。

本指导原则适用于产品组成、设计和性能已定型的医疗器械，包括治疗类产品、诊断

类产品，不包括体外诊断试剂。

本指导原则是供申请人和审查人员使用的技术指导文件，不涉及注册审批等行政事项，

亦不作为法规强制执行，如有能够满足法规要求的其他方法，也可以采用，但应提供详细

的研究资料和验证资料。应在遵循相关法规的前提下使用本指导原则。

一、医疗器械临床试验目的

临床试验需设定明确、具体的试验目的。申请人可综合分析试验器械特征、非临床研

究情况、已在中国境内上市（下文简称已上市）同类产品的临床数据等因素，设定临床试

验目的。临床试验目的决定了临床试验各设计要素，包括主要评价指标、试验

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设计类型、对照试验的比较类型等，进而影响临床试验样本量。不同情形下的临床试

验目的举例如下：

（一）当通过临床试验确认试验器械在其预期用途下的安全有效性时，若更关注试验

器械的疗效是否可满足临床使用的需要，其临床试验目的可设定为确认试验器械的有效性

是否优于/等效于/非劣于已上市同类产品，同时确认试验器械的安全性。此时，临床试验

的主要评价指标为有效性指标。

（二）当通过临床试验确认试验器械在其预期用途下的安全有效性时，若更关注试验

器械的安全性是否可满足临床使用的需要，其临床试验目的可设定为确认试验器械的安全

性是否优于/等效于/非劣于已上市同类产品，同时确认试验器械的有效性。此时，临床试

验的主要评价指标为安全性指标，以乳房植入体为例，临床试验通常选择并发症发生率

（如包膜挛缩率、植入体破裂率）作为主要评价指标。

（三）对于已上市产品增加适应症的情形，临床试验目的可设定为确认试验器械对新

增适应症的安全有效性。例如，止血类产品在已批准适用范围（如普通外科、妇产科）的

基础上，增加眼科、神经外科、泌尿外科使用的适应症。

（四）当已上市器械适用人群发生变化时，临床试验目的可设定为确认试验器械对新

增适用人群的安全有效性。例如膜式氧合器产品，在原批准适用范围的基础上新增体重

≤10kg的适用—2—

人群；又如治疗类呼吸机在已批准的适用于成人的基础上新增适用于儿童的适用范围。

（五）当已上市器械发生重大设计变更时，可根据变更涉及的范围设定试验目的。例

如冠状动脉药物洗脱支架平台花纹设计发生改变时，临床试验目的可设定为确认变化部分

对于产品安全有效性的影响。

（六）当已上市器械的使用环境或使用方法发生重大改变时，试验目的可设定为确认

产品在特定使用环境和使用方法下的安全有效性。例如：已上市的植入式心脏起搏器通常

不能兼容核磁共振检查，如申请兼容核磁共振检查，其临床试验目的可设臵为对兼容核磁

共振检查相关的安全有效性进行确认。

二、临床试验设计的基本类型和特点

（一）平行对照设计

随机、双盲、平行对照的临床试验设计可使临床试验影响因素在试验组和对照组间的

分布趋于均衡，保证研究者、评价者和受试者均不知晓分组信息，避免了选择偏倚和评价

偏倚，被认为可提供高等级的科学证据，通常被优先考虑。对于某些医疗器械，此种设计

的可行性受到器械固有特征的挑战。

1.随机化

随机化是平行对照、配对设计、交叉设计等临床试验需要遵循的基本原则，指临床试

验中每位受试者均有同等机会（如试验

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组与对照组病例数为1:1）或其他约定的概率（如试验组与对照组病例数为n:1）被分

配到试验组或对照组，不受研究者和/或受试者主观意愿的影响。随机化是为了保障试验

组和对照组受试者在各种已知和未知的可能影响试验结果的基线变量上具有可比性。

非随机设计可能造成各种影响因素在组间分布不均衡，降低试验结果的可信度。一方

面，协变量分析可能难以完全校正已知因素对结果的影响；另一方面，未知因素对试验结

果产生的影响亦难以评价，因此，通常不推荐非随机设计。如果申请人有充分的理由认为

必须采用非随机设计，需要详述必须采用该