2024年中国罕见病行业趋势分析报告-培训课件.pdfVIP

《中国罕见病行业趋势观察报告》|2024

n目录

第一章罕见病概述

1.1罕见病概述07

1.1.1罕见病尽管单一病种发病率低，但是病种多，全球受罕见病影响患者人数达到2.6

07

亿~4.5亿

1.1.2世界各国对罕见病定义存在差异，中国以目录清单形式对罕见病进行管理07

1.2中国《第二批罕见病目录》亮点及重要性08

1.2.1《第二批罕见病目录》纳入更多种类罕见病，病种分布更广泛，大多数疾病可诊

08

断、可治疗

1.2.2罕见病目录的重要性与挑战08

第二章中国罕见病诊疗现状

2.1中国罕见病群体概况及诊断现状10

2.1.1罕见病患者群体普遍面对缺少药物、保障不足局面10

2.1.2罕见病临床诊断准确性和时效性存在诸多挑战，患者异地就诊现象普遍10

2.2中国罕见病药物可获得性和治疗困境11

2.2.1罕见病药物的可获得性和国外仍旧存在差距11

2.2.2罕见病治疗仍旧面对诸多困境12

2.3中国罕见病治疗2023年政策变化14

2.3.1政策进一步加码，推动罕见病诊疗进展14

2.4中国罕见病治疗现状——特医食品16

2.4.1特医食品与罕见病16

2.4.2我国特医食品的监管政策沿革16

2.4.3中国特医食品2023年政策变化17

2.4.4罕见病类特医食品可及性的三重挑战18

2.5政府主导、社会多方协同推动罕见病诊疗19

2.5.1政府：发布《第二批罕见病目录》，更多罕见病被纳入到目录中19

2.5.2医疗系统：建立全国诊疗协作网，构建罕见病病例信息登记管理体系19

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