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2023阿尔茨海默病靶向Aβ疾病修饰治疗

摘要

阿尔茨海默病(AD)是老年期最常见的神经系统退行性疾病，目前临床

对其发病机制认识仍较为局限、治疗药物研发滞后。β-淀粉样蛋白(Aβ)

级联瀑布假说仍然是目前AD发病机制的主流学说,也是AD疾病修饰药

物研发的重要理论基础。近年来，靶向Aβ的免疫治疗药物相继通过美国

食品药品监督管理局批准上市或突破性疗法认定，为AD的疾病修饰治疗

带来了曙光。文中评述了近年来靶向Aβ疾病修饰治疗临床试验的研究进

展，分析总结了以往靶向Aβ疾病修饰治疗临床试验失败的原因。虽然目

前靶向Aβ疾病修饰疗法不是十分成熟，但其俨然已成为极具前景的AD

药物研发策略。

现进行性加重的认知和行为障碍为临床特征，以β-淀粉样蛋白(amyloid-

β,Aβ)在脑内沉积为特征性病理表现，是临床上最为常见的中枢神经系

统退行性疾病。随着AD患病率的升高和日益严重的公共卫生危机，通过

治疗手段来实现AD预防、延缓发病、减缓疾病进展和改善症状迫在眉睫。

目前AD的治疗方法有限，以对症治疗为主。近年来，AD疾病修饰治疗

DMT是指对导致神经元死亡的潜在病理生理过程进行医疗干预，以期达

批准上市为患者和家属带来新的希望,也为AD靶向药物开发带来曙光。

一、