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如何将序列变为现实：通过参与早期工艺开发，助力生产工艺降本增效

如何将序列变

为现实：

通过参与早期工艺开发，

助力生产工艺降本增效

作者工艺与技术负责人；

工艺开发负责人

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成功将生产过渡到需要参与早期工艺开发，使生产高效且有成

本效益

信使（）最广为人知的是作为疫苗中的活性成分。然而，的临床潜力

也被积极应用，例如蛋白质替代、肿瘤学、自身免疫性疾病、细胞和基因治疗等，目前有项正在进

行的临床研究涉及。

将生物治疗药物成功推向临床并随后实现商业化，需要开发适当的上游和下游工艺，才能生产高

性价比而且符合所需关键质量属性（）的，

由于适合生产的可用技术数量有限，因此按照标准品生产具有挑战性，并且需要仔细考

虑和协调多项任务以构建功能性端到端解决方案。图显示了不同活动的复杂性，这些活动必须相互关联

才能确保稳健且成功的生产活动。

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如何将序列变为现实：通过参与早期工艺开发，助力生产工艺降本增效

图：确保生产活动成功所需的相互关联的活动和能力。

通常，需要采取几个步骤才能成功地将分子带入生产活动（见图）。详细的工作流程从

模板设计开始，然后是的体外转录（）和下游纯化步骤。下一阶段涉及工艺开发和放大，这

些决策将在规模生产时产生重大影响和连锁反应。在生产方面拥有丰富专业知识，在

这里就可以考虑与这种合作伙伴进行合作，因为无论是原液（）还是制剂（）都可以帮助

降低项目风险，并增加成功实现生产的机会。

图：从早期开发到生产的历程。定义早期开发所需的关键工艺步骤，以确保顺利过渡到。对第步

和第步的稳健评估最终关联到整个工艺流程的终点，而这个终点定义了活动成功与否。

您可以通过本白皮书了解到

在本文中，我们将讨论如果想要提供高质量，为什么早期工艺优化是开发高效、具有成本效益的

生产工艺的关键。我们将通过案例研究提供见解，说明实验设计（）方法如何结合经验来优

化上游，通过提高产量，同时减少副产物和杂质，从而简化下游。我们还将通过一个案例研究来详细说

明如何使下游过程适应性强且灵活。最后，我们将说明在早期工艺阶段与合作如何帮助开发可

放大、稳健且经济可行的生产活动。

工艺步骤所有步骤都具有可放大性且与兼容？

加帽

在将生产过程从研发转移到更大规模之前，定义目标产品质量概况非常重要，然后确保每个单元操

作都满足此类产品特征。该策略将有助于开发平台化工艺，其中操作单元可以组合或交换，同时具有可

放大性和兼容性。

将生产过程转移到生产时，确定加帽策略是最重要的决策之一。目前，主要选择有两种：

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共转录

转录后（酶）加帽

这两种方案都提供了