创新药行业市场前景及投资研究报告：多发性骨髓瘤，BCMA靶向疗法.pdf

创新药专题

多发性骨髓瘤：BCMA靶向疗法推向前线

2024年6月

核心观点

多发性骨髓瘤全球年新发患者超30万人，达雷妥尤单抗引领一线治疗格局变化。据WHO，2022年全球新

发多发性骨髓癌超30万例，我国新发多发性骨髓癌患者超3万例，是第二大血液癌症。目前硼替佐米、来那

度胺和地塞米松（VRd）是中国NDMM的主流方案，NCCN指南进一步推荐了卡非佐米、来那度胺和地塞

米松（KRd）方案，以CD38单抗为核心的联合疗法正在引领一线治疗格局变化。

百亿美元市场以达雷妥尤单抗、来那度胺为主，BCMA靶向疗法迅猛发展。根据PDB数据，中美多发性骨

髓瘤药物市场中，达雷妥尤单抗、来那度胺占比已超60%，BCMA靶向疗法在全球市场的占比尚低，随着

产品获批上市有望快速增长。

BCMA疗法推向前线未来可期，GPRC5D等新靶点值得关注。

末线：CAR-T疗法的ORR、CR率和mPFS均比双抗高，但接受CAR-T治疗相比于接受双抗治疗的患者的

CRS和ICANS发生率明显更高、中位持续时间更长。双抗之间，BCMA/CD3双抗的有效性相比于

CD3/GPRC5D双抗相近或略好，且CD3/GPRC5D双抗的任何级别和≥3级的CRS和ICANS发生率总体上

要比BCMA/CD3双抗更高。

二线：西达基奥仑赛是目前全球首个且唯一获批多发性骨髓瘤二线治疗的CAR-T产品，疗效数据惊艳，

与SOC相比，CARVYKTI降低了既往接受过1-3线治疗且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者74%的

疾病进展或风险（HR0.26）。Blenrep组合疗法迎来转机，与标准组合疗法相比，mPFS36.6m

vs13.4m（HR：0.41），OS（HR：0.57）。

BCMACAR-T伊基奥仑赛和CD19/BCMACAR-TGC012F展示出了优异的

一线：高危NDMM方面，

ORR和CR率数据，尤其GC012F的18个月PFS率高达95.45%。2024年ASCO，西达基奥仑赛展示了

ASCT未达CR患者中的优异疗效，18个月的PFS率和OS率均为94%。

风险提示：研发进展及数据不及预期风险，产品上市后商业化不及预期风险，行业政策风险。

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目录

多发性骨髓瘤全球年新发患者超

30万人，CD38单抗联合疗法引领

01

一线治疗

百亿美元市场以达雷妥尤单抗、来那

02度胺为主，BCMA靶向疗法迅猛发展

03CD38单抗四药联合诱导助力深度缓解，

引领NDMM一线治疗新格局

BCMA疗法推向前线未来可期，

04

GPRC5D等新靶点值得关注

05风险提示

2

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1.1多发性骨髓瘤是第二大血液瘤，全球年新发患者超30万人

多发性骨髓瘤是第二大血液瘤，全球年新发患者超30万人

据MMRF，多发性骨髓癌是第二大血液癌症，5年生存率为59.8%。

据WHO，2022