2024年十大重磅小分子药物-药融云.pptx

2024年十大重磅小分子药物

2024年5月;

目录;

?近五年，美国FDA批准的新药以小分子化学药为主，2019-2023年占比分别为65%、62%、56%、46%、55%，获批生物制品占比逐渐提升，从2019年的15%提升至2023年的31%。2023年，美国FDA共批准55款新药上市，其中小分子药物共30款，占比约55%；从疾病领域来看，小分子新药多集中在肿瘤和罕见病领域，其次为免疫炎症、感染、神经系统、心血管及代谢类疾病。

?2023年全球药品销售额TOP100榜单中，共有45款小分子药物上榜，数量占比位列第一，实现销售额约1758.71亿美元，销售金额占比约38%。排名前三的小分子药物分别是BMS/辉瑞的阿哌沙班、吉利德的必妥维、BI/礼来的恩格列净。;;

46;

69;

91

92

93;

目录;

药品;

NASH药物研发策略

Resmetirom作用机制;

?主要终点(NASH缓解且无纤维化进展)：Resmetirom组NASH缓解且无纤维化进展的受试者比例显著高于安慰剂组(80mg组，100mg组和安慰剂组受试者比例分别为25.9%，29.9%和9.7%，组间差异有统计学意义)。

?主要终点(纤维化改善同时NAS评分无恶化)：纤维化缓解至少1期且NAS评分没有加重的受试者比例也显著高于安慰剂组(80mg组，100mg组和安慰剂组受试者比例分别为24.2%，25.9%和14.2%，组间差异有统计学意义)。

?关键次要终点(低密度脂蛋白胆固醇在24周较基线下降的百分比)：24周用药后，Resmetirom组LDL-C水平较基线显著下降(80mg下降13.6%，100mg下降16.3%)，安慰剂组较基线几乎没有变化，52周结果与24周结果基本一致。

?安全性方面：几乎所有的不良事件都是轻中度不良事件；80mg、100mg和安慰剂组受试者严重不良事件的发生率分别为10.9%、12.7%和11.5%；整体安全性结果良好，既往同类产品发生的一些不良反应在Resmetirom的III期临床研究中都未发生。;

?患病率高：全球NAFLD的患病率大约在25%-30%左右，各个地区因诊断，种族和地理区域而异；亚洲地区的患病率为27%，中国的患病率为29.8%，高于北美(24%)以及欧洲(24%)；NASH在普通人群中的患病率较难确定，有研究显示，经肝组织活检诊断的NASH在NAFLD人群中的总患病率为59.1%。

?全球NASH患者人群基数较???：有研究预测至2030年中国NASH患者将由2016年的3260万人增长至4830万人，增长率为48%；美国NASH患者人数也将增长至2700万人。

?全球NAFLD/NASH市场持续增长：有数据显示2016-2020年全球NASH市场由17亿美元增长至19亿美元，复合年增长率为3.2%；预计至2025年达到107亿美元，并于2030年达到322亿美元，期间复合年增长率分别为41.8%和24.6%。;

药物名称;;

?全球疼痛行业市场巨大，根据Mordorintelligence调查显示，2021年全球疼痛管理市场价值794亿美元，预计到2027年将增长至1207亿美元，复合年增长率为7.39%。

?《中国疼痛医学发展报告(2020)》显示，我国慢性疼痛病人数量超过3亿，并正以每年1000万至2000万的速度增长。药融云数据显示，中国镇痛类药物的市场规模已从2016年的133亿元增长至2023Q1-3年的203亿元。2023年前三季度全国院端销售额TOP10的品种中阿片类有6款：地佐辛、布托啡诺、纳布啡、羟考酮、氢吗啡酮、喷他佐辛；3款NSAIDs：阿司匹林、丙帕他莫、赖氨匹林(Aspirin/lysine)；中成药一款：天麻素。;

?;;

?EMERGENT-2是一项多中心、双盲、安慰剂对照试验的Ⅲ期临床试验，共招募252名最近经历精神病症状恶化、需要住院治疗的精神分裂症患者，旨在评估KarXT治疗精神分裂症的有效性和安全性，2024年1月13日，该试验结果发表于《柳叶刀》杂志，试验结果“支持KarXT代表一种有效且耐受性良好的新型抗精神病药物的潜力”。

?疗效优异：主要终点为基线到第5周时阳性和阴性综合征量表(PANSS)总分的变化(范围30-210，分数越高表明症状越严重)，在治疗期结束时，KarXT组PANSS总分下降21.2分，安慰剂组下降11.6分(P0.0001)，与安慰剂相比，KarXT组PANSS总分显